培米替尼是一种由信达生物和Incyte公司共同研发的选择性FGFR（成纤维细胞生长因子受体）酪氨酸激酶抑制剂。它主要针对FGFR亚型1、2和3，通过抑制这些受体的磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号的组成性激活，从而选择性地抑制肿瘤细胞的生长和扩散。培米替尼的IC50值（达到50%抑制效果时的药物浓度）小于2nM，表明其高效性和低毒性。

　　FDA的批准与临床应用

　　2020年4月17日，培米替尼获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批，用于治疗具有FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。这一批准基于一项名为FIGHT-202的II期临床试验的结果。该试验评估了培米替尼在既往治疗效果不佳的局部晚期或转移性胆管癌患者中的安全性和疗效。结果显示，接受培米替尼治疗的患者的客观缓解率达到35.5%，疾病控制率达到82%，中位反应持续时间为9.1个月，显示出其卓越的疗效。

　　临床试验的详细数据

　　在FIGHT-202临床试验中，共有146名经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者被纳入研究，并根据他们的FGF/FGFR状况被分为三个队列：A队列为FGFR2融合/重排患者（n=107），B队列为其他FGF/FGFR改变患者（n=20），C队列为非FGF/FGFR改变患者（n=18）。所有患者均接受培米替尼治疗，起始剂量为每天13.5mg，用药两周后停药一周。

　　对于存在FGFR2融合或重排的患者（A队列），培米替尼的客观缓解率达到了35.5%，疾病控制率为82%。此外，这些患者的中位持续缓解时间为7.5个月，中位生存期达到了21.1个月，中位无进展生存期则为6.9个月。这些数据充分证明了培米替尼在治疗具有FGFR2融合或重排的胆管癌患者中的有效性。

　　安全性与不良反应

　　尽管培米替尼在治疗中展现出了显著的疗效，但其安全性也是患者和医生关注的重点。根据临床试验的数据，培米替尼的不良反应主要包括高磷血症和低磷血症（电解质紊乱）、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎、干眼症、口干、食欲减退、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥等。其中，眼毒性也是培米替尼的一个潜在风险。然而，这些不良反应大多是可控的，并且与培米替尼的作用机制一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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