舒立瑞，通用名为依库珠单抗（Soliris），是一种针对罕见病的创新药物，于2022年在中国正式上市，并且在2023年6月获得了中国国家药品监督管理局的批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者。这一药物的引入为那些患有此严重疾病的患者提供了新的治疗希望。

　　全身型重症肌无力（Myasthenia Gravis）是一种慢性自身免疫性疾病，其主要特点是乙酰胆碱受体抗体破坏了神经肌肉接头处的乙酰胆碱受体，导致信号传递障碍，从而出现骨骼肌无力和易疲劳的症状。这种疾病可能由于家族遗传、体内免疫功能紊乱、长期吸烟酗酒等多种因素引起，患者可能会出现眼睑下垂、视力模糊、肢体无力等不适症状，严重时甚至会出现呼吸困难。

　　依库珠单抗在治疗全身型重症肌无力方面展现出了显著的疗效。它是一种补体抑制剂，通过选择性抑制补体系统末端共同成分C5的激活，减少了补体攻膜复合物的形成，从而减轻了神经肌接头结构的破坏。补体系统的激活在AChR抗体阳性的重症肌无力中起着关键作用，它可导致神经肌肉接头的结构破坏，进一步导致肌无力。依库珠单抗通过抑制这一过程，有助于保护和恢复神经肌肉接头的正常功能。

　　在依库珠单抗的三期临床试验（REGAIN）中，其有效性和安全性得到了充分验证。所有参与试验的患者在接受130周治疗后，有57%的患者达到了缓解状态，48.7%的患者能够减少甚至停用口服免疫抑制剂，47.9%的患者能够减少口服激素的剂量，11.1%的患者甚至能够停用口服激素。虽然约有25%的患者对治疗没有反应，但总体而言，依库珠单抗在治疗难治性全身型重症肌无力方面表现出了积极的疗效。

　　此外，依库珠单抗在治疗过程中也显示出良好的安全性。最常见的副作用包括头痛、上呼吸道感染、鼻咽炎和胃肠道不适（如恶心和腹泻）。最常见的严重不良事件是感染，但依库珠单抗治疗组的严重不良事件发生率与安慰剂组相似。值得注意的是，在研究期间，没有患者发生脑膜炎球菌感染或死亡。为了确保患者的安全，用药前2周需要接种ACYW135群脑膜炎球菌多糖疫苗，不接种者需要预防性使用抗生素直至疫苗接种后2周。

　　依库珠单抗的给药方式为静脉输注，需要用生理盐水稀释成5mg/ml终浓度，并在45分钟内输完。其治疗方案包括诱导阶段、过渡阶段和维持阶段，具体剂量和时间安排根据治疗阶段的不同而有所调整。

　　虽然依库珠单抗在治疗全身型重症肌无力方面展现出了显著的疗效和安全性，但患者的具体情况可能因个体差异而有所不同。因此，在使用依库珠单抗之前，患者应咨询专业医生，并在医生的指导下规范治疗。同时，患者还应保持良好的生活习惯，包括均衡饮食、适度锻炼和保持情绪稳定等，以辅助药物治疗，促进身体的恢复。

　　总的来说，舒立瑞/依库珠单抗（Soliris）为全身型重症肌无力患者提供了一种新的、有效的治疗选择，有助于缓解他们的肌肉疲劳和改善生活质量。然而，药物的使用应在医生的指导下进行，以确保其安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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