迈凡妥/玛法凯泰（Mavacamten），商品名为Camzyos，是一种创新的心肌肌球蛋白抑制剂，由美国百时美施贵宝公司研发。该药物于2022年4月首次获得美国食品药品管理局（FDA）的批准，成为首个也是目前唯一获批的用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的心肌肌球蛋白抑制剂。随后，它又在2023年6月和2024年4月分别获得欧洲药品管理局（EMA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，标志着其在全球范围内的认可和应用。

　　药物机制与适应症

　　玛法凯泰（Camzyos）作为一种选择性的、变构可逆性心脏肌球蛋白抑制剂，其独特的作用机制在于通过调节肌球蛋白头的数量，减少肌动蛋白-肌球蛋白交叉桥的形成，从而降低心肌的收缩力。这种调节使得心肌在收缩期产生的动力减少，同时在舒张期残留的横桥形成概率也降低。此外，玛法凯泰还能将整体肌球蛋白群转变为节省能量但可恢复的超松弛状态，这对于肥厚型心肌病（HCM）患者来说至关重要。

　　肥厚型心肌病是一种遗传性心脏病，主要表现为心肌的异常增厚，导致心脏的收缩功能受限。患者常常面临心力衰竭、心律失常等严重并发症，生活质量受到极大影响。玛法凯泰的适应症是用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者，旨在改善患者的功能和症状。

　　临床研究数据

　　在关键的临床试验EXPLORER-HCM中，玛法凯泰展现出了显著的疗效。该试验纳入了数百名梗阻性肥厚型心肌病患者，随机分配至玛法凯泰治疗组和安慰剂组。结果显示，与安慰剂组相比，玛法凯泰治疗组在30周的治疗期内，左室流出道峰值压差显著降低，患者的临床症状、健康状态、心脏生物标志物及心脏结构等方面均有所改善。

　　具体来说，玛法凯泰治疗组患者的NYHA心功能分级改善率显著高于安慰剂组，同时心衰住院率也显著降低。此外，玛法凯泰还能显著提高患者的生活质量，减少因心脏疾病导致的日常活动受限。这些临床数据有力地支持了玛法凯泰在治疗梗阻性肥厚型心肌病中的有效性和安全性。

　　用药与安全性

　　玛法凯泰的规格包括2.5mg、5mg、10mg和15mg的胶囊剂。推荐起始剂量为5mg，每日口服一次，不考虑食物影响。根据患者的临床反应和耐受性，剂量可以逐渐调整至最大推荐剂量15mg，每日一次。

　　在安全性方面，玛法凯泰在临床试验中表现出良好的耐受性。常见的不良反应包括疲乏、头晕、高血压和头痛等，这些不良反应大多属于轻至中度，并且多数患者能够耐受。然而，需要注意的是，在某些情况下，如严重感染或心律失常等并发疾病发生时，患者可能会出现心力衰竭的风险增加。因此，在使用玛法凯泰期间，需要定期进行左心室射血分数（LVEF）和左室流出道（LVOT）梯度的评估，以确保患者的安全。

　　此外，玛法凯泰主要通过CYP2C19和CYP3A4酶代谢，因此与这些酶发生相互作用的药物可能会导致危及生命的药物相互作用。在使用玛法凯泰时，应避免与中度至强度的CYP2C19或CYP3A4抑制剂或诱导剂同时使用，以减少潜在的药物相互作用风险。

　　未来展望

　　随着对玛法凯泰研究的不断深入和临床应用的扩大，未来该药物有望在更多梗阻性肥厚型心肌病患者中发挥重要作用。同时，对于其他类型的心脏疾病，玛法凯泰也可能展现出潜在的治疗价值。然而，任何新药物的应用都需要持续关注和评估其安全性和有效性，以确保患者能够获得最佳的治疗效果。

　　综上所述，迈凡妥/玛法凯泰（Camzyos）作为一种创新的心肌肌球蛋白抑制剂，在治疗梗阻性肥厚型心肌病方面展现出了显著的疗效和安全性。随着未来更多研究的开展和临床应用的推广，该药物有望为更多患者带来希望和更好的治疗体验。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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