肥厚型心肌病（HCM）是一种常见的心肌疾病，主要表现为心肌肥厚，左心室壁受累尤为常见。这种疾病可能导致左心室流出道（LVOT）梗阻，进而影响心脏功能，使患者出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重降低生活质量。一种名为玛伐凯泰（Mavacamten）的药物为肥厚型心肌病患者带来了新的治疗选择。

　　玛伐凯泰是一种可逆的肌动蛋白抑制剂，主要作用于心肌细胞内的肌球蛋白头，减少其与肌动蛋白的有效相互作用。通过这一机制，玛伐凯泰能够降低肌节的过度活动，从而减轻心脏肌肉的收缩力，减少心脏负担。此外，它还能逆转心室壁肥厚和纤维化进程，进一步改善心脏功能。

　　玛伐凯泰主要用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者。这些患者通常表现出明显的呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，且左心室流出道存在梗阻。玛伐凯泰通过降低心肌收缩力和减轻左心室流出道梗阻，能够显著改善患者的症状和心脏功能。

　　一项在中国进行的随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验显示，与安慰剂相比，玛伐凯泰能够显著改善左室流出道峰值压差、纽约心脏协会心功能分级以及健康状况。在该试验中，患者按2:1的比例随机分组接受玛伐凯泰或安慰剂治疗，疗程为30周。结果显示，玛伐凯泰组患者的左室流出道峰值压差显著降低，且NYHA分级改善超过一个等级的患者占比也显著高于安慰剂组。

　　此外，一些患者分享了他们使用孟加拉仿制玛伐凯泰（商品名为camzoy）的经历。这些患者表示，在服用仿制药后，心脏症状得到了显著改善，且没有明显的不良反应。虽然仿制药与原研药在成分和效果上可能存在细微差异，但患者的实际体验表明，玛伐凯泰类药物对于肥厚型心肌病的治疗具有显著的效果。

　　玛伐凯泰的优势在于其能够显著降低心肌收缩力，减轻心脏负担，从而改善患者的症状和心脏功能。与传统的手术治疗相比，玛伐凯泰作为一种药物治疗方式具有无创、便捷和易于接受等优点。它避免了手术带来的风险和并发症，为患者提供了更为保守和有效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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