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去纤维钠/去纤苷钠(Defitelio)主要用于治疗成人及儿童肝静脉阻塞性疾病

时间:2025-04-02 10:39 来源:医药资讯 作者:康必行-小程

  在现代医学的药物宝库中,去纤维钠(去纤苷钠)宛如一颗冉冉升起的新星,尤其是在治疗肝静脉阻塞性疾病方面,展现出了令人瞩目的潜力。它的出现,为众多深受此类疾病困扰的患者带来了新的生机与希望。

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  去纤维钠主要用于治疗成人及儿童肝静脉阻塞性疾病,特别是造血干细胞移植后出现的肝静脉闭塞病(VOD),也被称为窦状隙阻塞综合征(SOS)。肝静脉闭塞病是造血干细胞移植后一种严重且危及生命的并发症,会导致肝脏内小静脉和肝窦内皮细胞受损,血管闭塞,进而引发肝脏血液回流障碍,出现肝脏肿大、黄疸、腹水等一系列症状,严重影响患者的预后和生存质量。

  从作用机制来看,去纤维钠是一种多脱氧核糖核苷酸的混合物,具有独特而复杂的作用方式。在体外,它能够增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性,改善肝脏内的血液循环,缓解血管闭塞状况。同时,去纤维钠还能增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达,降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的表达,从而减少内皮细胞(EC)的活化,增强EC介导的纤维蛋白溶解。不仅如此,它还能保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α、血清饥饿法、失灌注等因素导致的损伤,对肝脏组织起到全方位的保护作用。

  临床试验是检验药物疗效和安全性的关键环节。在相关研究中,纳入了大量接受造血干细胞移植后并发肝静脉闭塞病的患者。其中一项研究将患者随机分为去纤维钠治疗组和对照组,对照组采用传统支持治疗方法。结果显示,去纤维钠治疗组在改善肝脏肿大、降低黄疸水平以及减少腹水生成等方面优势显著,多数患者的肝脏功能指标逐渐恢复正常。在生存率方面,接受去纤维钠治疗的患者在造血干细胞移植后100天的生存率为38%-45%,而预期只接受支持治疗或其他药物干预的患者100天后生存率仅为21%-31%,这一数据充分彰显了去纤维钠的卓越疗效。

  去纤维钠为肝静脉阻塞性疾病患者开辟了一条新的治疗途径。它以独特的作用机制、显著的临床疗效和良好的安全性,在医学领域站稳脚跟。随着研究的不断深入,去纤维钠有望在未来进一步优化治疗方案,为更多患者驱散疾病的阴霾,带来健康的曙光。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小程)
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