盐酸 阿那莫林 （Anamorelin，商品名Adlumiz）是一种创新的口服药物，由日本小野制药研发，并于2021年1月首次在日本获批上市。作为全球首个专门用于治疗恶液质的药物，阿那莫林为癌症患者提供了新的治疗选择，尤其在改善体重减轻和食欲下降方面展现出显 ...
帕金森病是一种常见于中老年人群的神经系统变性疾病，其特征性病理改变为大脑黑质细胞退化，导致无法产生足够的神经递质——多巴胺。多巴胺在调控大脑的运动功能中起着关键作用，缺乏它会产生各种运动功能障碍，如运动迟缓、静止性震颤、肌强直和平衡障 ...
司替戊醇 （Stiripentol，商品名Diacomit）是一种具有独特药理作用的化合物，它在治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，又称Dravet综合征）方面展现出了显著疗效，并且最新的研究还揭示了其在提高肿瘤放化疗敏感性方面的潜力。 一、药理作用 司替 ...
偏头痛作为一种常见的神经系统疾病，严重影响了患者的生活质量。世界卫生组织已将偏头痛列为人类第二大致残原因，尤其在中青年群体中多发，且女性发病率高于男性。面对这一困扰，一款名为 乐泰可 （通用名：瑞美吉泮，商品名：Nurtec ODT）的创新药物应 ...
肥厚型心肌病（HCM）是一种遗传性心脏病，主要特征为心肌异常增厚，导致心脏收缩功能受限。患者常面临心力衰竭、心律失常等严重并发症，生活质量受到极大影响。传统治疗手段包括药物治疗、手术治疗及介入治疗等，但疗效各异，且存在诸多限制。玛法凯泰的 ...
在肥胖与2型糖尿病的治疗领域， 替尔泊肽 以其独特的双重受体激动机制，为患者带来了新的希望。 替尔泊肽 作为葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体的双重激动剂，通过同时作用于这两个关键靶点，实现了对血糖与体 ...
舒立瑞（ 依库珠单抗 ，Eculizumab），作为一款罕见病创新药，自2022年11月11日正式上市以来，为众多罕见病患者带来了新的治疗希望。作为一款全球首个获批的C5补体抑制剂，依库珠单抗在治疗多种罕见病方面展现出了显著的临床效果。 一、药物基本信 ...
莫博替尼 （Mobocertinib），又称莫博塞替尼，是一种新型的第三代表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，在治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）方面取得了显著成果。作为小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），莫博替尼专门针对EGFR外显子20区域的突变体，为携带此类 ...
帕金森病，这一神经退行性疾病，以其特有的震颤、肌肉僵硬、运动迟缓和姿势不稳等症状，严重影响了患者的生活质量。 奥匹卡朋 作为一种新型药物，为帕金森病的治疗带来了全新的视角。 奥匹卡朋 的核心作用在于抑制儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）的活 ...
恩诺单抗 （Enfortumab vedotin-ejfv），商品名为Padcev，是一种创新的抗体药物偶联物（ADC），为膀胱癌患者，尤其是那些对传统疗法反应不佳的患者提供了新的治疗希望。 恩诺单抗是一种针对癌症的免疫治疗药物，其核心机制在于靶向并结合肿瘤细胞表 ...
偏头痛，这一困扰无数患者的神经系统疾病，因其复杂的症状和反复发作的特性，一直是医学界关注的重点。一种名为 瑞美吉泮 的新型药物以其独特的治疗机制和显著的临床效果，为偏头痛患者带来了新的曙光。 瑞美吉泮 是一种选择性降钙素基因相关肽（CG ...
罗普司亭 /罗米司亭（Nplate/Romiplostim）是一种创新的血小板生成素（TPO）受体激动剂，被广泛用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）。 罗普司亭通过模仿人体的天然TPO，结合并激活TPO受体，从而诱导巨核细胞的增殖和分化，增加血小板的生成。这 ...
磷酸盐奥司他丁片 （Isturisa/Osilodrostat），作为一种新型的治疗库欣综合征的药物，在临床应用中取得了显著的效果。库欣综合征，一种由于肾上腺皮质过度活跃导致体内皮质醇水平持续升高的内分泌疾病，常常伴随肥胖、高血压、糖尿病、骨质疏松等症状， ...
培美替尼 （Pemazyre，又称培米替尼）是一种革命性的激酶抑制剂药物，为胆管癌患者带来了新的治疗选择。 培美替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要靶向于肿瘤发生与发展中的相关蛋白质，其中最为关键的靶点是成纤维细胞生长因子受体（FGF ...
非转移性骨肉瘤作为一种恶性肿瘤，长期以来一直是儿童和青少年健康的一大威胁。然而，随着医疗科技的进步，一种名为 米伐木肽 的药物为非转移性骨肉瘤患者带来了新的曙光。 米伐木肽 作为一种免疫调节剂，通过激活患者的免疫系统，使其对肿瘤细胞产 ...
艾代拉里斯 （Idelalisib，商品名Zydelig）是一种高度选择性、口服有效的磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K-delta）抑制剂，该药物通过抑制PI3K-delta信号通路，展现出在多种B细胞恶性肿瘤中的显著治疗效果，特别是在慢性淋巴细胞白血病（CLL）和非霍奇金淋巴 ...
拉克替尼 （Larotrectinib），商品名维特拉克（Vitrakvi），是一种新型的口服小分子药物，主要针对原肌球蛋白受体激酶（TRK）进行抑制。这款药物的出现，为全球癌症治疗领域带来了新的突破，特别是对于携带NTRK基因融合的实体瘤患者而言，它提供了一种 ...
骨髓纤维化，作为一种影响骨髓造血功能的慢性疾病，长期以来困扰着众多患者。随着医学研究的进步， 菲卓替尼 作为一种新型的高选择性Janus激酶2（JAK2）抑制剂，为骨髓纤维化治疗带来了新的曙光。 菲卓替尼 的核心在于其高选择性地抑制JAK2酶活性， ...
凡德他尼 （Vandetanib），商品名为Caprelsa，是一种合成的苯胺喹唑啉化合物，属于口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。它通过精准地抑制多种关键受体，如EGFR、VEGFR2和RET等，有效阻断了肿瘤细胞的生长和扩散信号通路，在治疗甲状腺髓样癌（MTC ...
泰菲乐 （Dabrafenib），通用名称为甲磺酸达拉非尼胶囊，是一种针对BRAF基因突变的靶向抗癌药物。 泰菲乐是一种BRAF抑制剂，通过特异性地抑制BRAF基因突变产生的异常信号通路，从而抑制癌细胞的生长和分裂。BRAF基因与细胞生长和分裂过程中的信号传 ...
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