骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征为骨髓内纤维组织异常增生，破坏正常造血微环境，导致患者出现贫血、脾脏肿大、全身乏力等一系列症状，严重影响生活质量与健康。菲卓替尼（Fedratinib/Inrebic）的出现，为骨髓纤维化患者带来了新的治疗希望。

　　菲卓替尼属于口服的JAK2激酶抑制剂。在骨髓纤维化发病机制中，JAK2激酶信号通路过度激活起着关键作用。该通路的异常激活促使细胞因子过度表达，引发骨髓纤维组织增生，干扰正常造血干细胞的功能。菲卓替尼通过与JAK2激酶的特定结构域结合，阻断其磷酸化过程，进而抑制JAK2激酶活性，使过度激活的信号通路恢复正常，减少纤维组织生成，改善造血微环境，恢复正常造血功能。

　　菲卓替尼主要适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化患者，以及真性红细胞增多症后骨髓纤维化、原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。这些患者往往存在显著贫血，表现为面色苍白、头晕、乏力等；脾脏肿大，可在腹部触及肿大的脾脏，并伴有腹胀、腹痛等不适；还可能出现盗汗、体重下降、低热等全身症状。

　　使用菲卓替尼时需格外留意。一方面，药物可能引发胃肠道不良反应，如恶心、呕吐、腹泻等，对于本身患有胃肠道疾病的患者，需密切关注症状变化，必要时采取相应的对症治疗措施。另一方面，它还可能导致血液学毒性，如贫血加重、血小板减少等，因此在治疗期间，患者需严格按照医嘱定期进行血液学检查，一旦发现异常，及时调整治疗方案。此外，对菲卓替尼过敏的患者禁止使用该药物。

　　相较于传统治疗手段，菲卓替尼优势明显。它精准针对骨髓纤维化的核心发病机制，直接作用于JAK2激酶，治疗效果更具针对性与有效性。同时，口服给药的方式极大地提高了患者用药的便利性，无需频繁前往医院进行复杂的静脉输注等操作，大大提升了患者治疗的依从性，让患者在日常生活中就能持续接受规范治疗，为骨髓纤维化患者带来了更好的治疗体验与康复希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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