艾伏尼布是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，也是全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，在临床研究中连战连捷。自2018年7月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市以来，艾伏尼布使用范围从复发难治型AML到初诊AML患者，临床应用从单药治疗到与阿扎胞苷（AZA）等去甲基化药物联合，已成为当前AML精准治疗的新热点。
艾伏尼布的多项临床研究登上国际顶刊、亮相国际大型会议。亮相2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的临床I期研究AG120-C-001显示，艾伏尼布治疗复发或难治性（R/R）AML可带来显著获益，且安全性良好。其后，我国学者又开展了CS3010-101桥接研究，纳入30例携带IDH1突变的成人R/R AML患者，疗效以及安全性结果整体均与AG120-C-001研究保持一致，提示了艾伏尼布对我国患者的治疗价值。单药治疗完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率达36.7%（11/30），且11例患者均达到CR，预估缓解能持续12个月的患者比例高达90.9%。
不久前登上《新英格兰医学杂志》的入组不耐受强化疗的初治AML患者的全球III期研究AGILE显示，对比安慰剂联合阿扎胞苷，艾伏尼布联合阿扎胞苷可显著改善CR率（47.2%vs.14.9%）、CR+CRh率（52.8%vs.17.6%）、中位OS（24.0个月vs.7.9个月）等多个疗效终点，优势明确。
基于其明确的临床优势，基石药业于2018年引进该产品，并于2021年8月4日递交新药上市申请，2022年1月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准艾伏尼布在国内上市，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML），使广大中国患者也能够同步用上这一新药，让生命的曙光照进千家万户。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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