米托坦（Mitotane/Lysodren）在治疗肾上腺皮质癌中的有效率。肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）是一种罕见的恶性肿瘤，发生于肾上腺皮质，其发病率极低，但恶性程度高，病情进展迅速，且易发生局部转移。对于这类疾病，手术切除通常是首选治疗方式，然而，对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，药物治疗显得尤为重要。其中，米托坦（Mitotane/Lysodren）作为一种被广泛应用的靶向药物，在治疗肾上腺皮质癌中展现出了显著的有效率。

　　米托坦，其通用名为氯苯二氯乙烷，是一种具有独特作用机制的抗肿瘤药物。它主要通过破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，阻断皮质醇、雄激素等激素的合成和分泌，从而抑制肿瘤的生长并缓解功能性ACC的症状。自1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，米托坦已成为治疗肾上腺皮质癌的重要药物之一，并于2004年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。

　　在临床应用中，米托坦的客观有效率达到了34%至61%，中位缓解期为6至7个月。这一数据表明，对于许多无法手术或手术后需要辅助治疗的患者来说，米托坦能够显著延缓病情进展，减轻患者症状，提高生活质量。特别是对于功能性肾上腺皮质癌患者，米托坦能够使皮质功能亢进症状得到缓解，肿瘤缩小，从而延长患者的生存期。

　　此外，米托坦还常被用作术后防复发的孤儿药，被NCCN指南所推荐。对于术后有病灶残留或高风险复发的患者，米托坦的辅助治疗能够显著降低复发风险，提高患者的长期生存率。一项临床研究显示，米托坦联合顺铂的总有效率达到了48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月。在该方案治疗有效的患者中，甚至有近10%的患者无进展时间超过5年，显示了米托坦在延长患者生存期方面的显著优势。

　　然而，需要注意的是，米托坦并不能彻底治愈肾上腺皮质癌。其治疗目标主要是缓解症状、延缓病情进展和延长生存期。同时，米托坦在使用过程中也存在一定的副作用和药物相互作用风险。因此，在使用米托坦时，必须严格遵循医嘱，定期进行复查和监测，以确保治疗的安全性和有效性。

　　综上所述，米托坦在治疗肾上腺皮质癌中展现出了显著的有效率，对于无法手术或手术后需要辅助治疗的患者来说，是一种重要的治疗选择。通过合理使用米托坦，可以显著改善患者的症状和生活质量，延长生存期。然而，患者和医生都需要对米托坦的副作用和药物相互作用保持警惕，以确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍

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