阿那白滞素(Kineret/Anakinra),作为一种重组、非糖基化形式的人白细胞介素-1受体拮抗剂(IL-1Ra),近年来在全身性炎性疾病的治疗中展现出了显著的疗效。本文将从阿那白滞素的作用机制、适应症、临床应用及疗效等方面进行详细探讨。
阿那白滞素的作用机制
阿那白滞素通过与白细胞介素-1(IL-1)受体结合,阻止IL-1α和IL-1β的活性,从而抑制炎症信号传导。IL-1是一种具有强效炎症和免疫扩增作用的细胞因子,广泛参与自身免疫性疾病和炎症性疾病的发病过程。阿那白滞素作为IL-1Ra的类似物,能够特异性地阻断IL-1的活性,减少炎症介质的释放,从而有效缓解炎症反应。
阿那白滞素的适应症
阿那白滞素已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于多种全身性炎性疾病的治疗,主要包括:
类风湿性关节炎(RA):适用于1种或多种缓解疾病的抗风湿药物(DMARDs)治疗失败的18岁或以上中重度活动性RA患者,帮助减轻体征和症状,以减缓结构损伤进展。
新生儿发病多系统炎性疾病(NOMID):NOMID是cryopyrin蛋白相关的周期性综合征(CAPS)中最为严重的症状,阿那白滞素是第一种也是唯一一种经FDA批准的NOMID治疗药物。
IL-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏症:DIRA是一种由IL1RN基因遗传突变引起的超罕见自发性免疫疾病,阿那白滞素可用于治疗这种疾病,以控制活动性炎症。
COVID-19:在紧急情况下,阿那白滞素也被授权用于治疗某些住院成人的COVID-19,能够改善需要补充氧气的COVID-19肺炎住院患者的预后,减少严重呼吸衰竭的进展和死亡率。
临床应用及疗效
类风湿性关节炎(RA):多项研究表明,阿那白滞素在治疗RA方面表现出色。对于DMARDs治疗失败的RA患者,阿那白滞素能够显著减轻患者的疼痛、肿胀和关节僵硬等症状,同时减缓疾病进展,保护关节结构。
新生儿发病多系统炎性疾病(NOMID):NOMID是一种罕见但危害深远的疾病,患者常伴随发热、皮疹、关节炎、中枢神经系统损伤等症状。阿那白滞素在治疗NOMID方面显示出确切的疗效,不仅能控制日常症状,还能稳定中枢神经系统功能,如听力和视力等。
IL-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏症:在DIRA患者中,由于IL-1Ra的缺乏,导致全身性炎症反应。阿那白滞素作为IL-1Ra的替代治疗,能够有效控制炎症反应,改善患者的生存质量。长期自然史研究表明,阿那白滞素在DIRA患者中的疗效和安全性均得到了验证。
COVID-19:在COVID-19的治疗中,阿那白滞素也表现出了一定的疗效。它能够通过抑制IL-1介导的炎症反应,减轻患者的肺部损伤和全身炎症反应,从而改善预后。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:阿那白滞素(KINERET/ANAKINRA)药物简述及注意事项说明