诺西那生纳是一种SMN2导向的反义寡核苷酸（ASO）类药物。与一般药物分子不同，ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列，通过与信使RNA(mRNA)结合来抑制基因表达，进而促进分解并干扰蛋白质的产生。诺西那生钠可以增加SMN2转录中的7号外显子，以增强SMN蛋白的产生，增加SMN蛋白的数量。使SMN2基因的SMN蛋白完全翻译。属于一种基因疗法药物。该药物通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。理论上，超过15聚体的ASO在人类mRNA中具有唯一的结合位点，这样能够减少潜在的脱靶效应。诺西那生钠是18聚体的ASO，作用位点精准，特异性高，从而可以减少由于脱靶效应产生的不良事件。

　　诺西那生钠的用法用量：本品不同剂型、不同规格的用法用量可能存在差异，请阅读具体药物说明书使用，或遵医嘱。

　　诺西那生纳注射液：本品只能由具有脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗经验的医生开具处方。应根据个体患者治疗预期获益的个体化专家评估，并权衡本品治疗的潜在风险后做出治疗决策。出生时出现严重的肌张力减退和呼吸衰竭的患者（尚未对此类患者进行研究），由于重度SMN蛋白质缺乏可能无法获得具有临床意义的获益。

　　1、剂量：推荐剂量为每次12mg（5ml）。诊断后应尽早开始本品治疗，于第0天、第14天、第28天和第63天给予4次负荷剂量，此后每4个月给予一次维持剂量。

　　2、疗程：尚未获得关于本品长期疗效的数据。应定期评估患者的临床表现和治疗应答，根据患者个体的具体情况决定是否需要继续治疗。

　　3、漏用或延迟给药：如果负荷剂量延迟或漏用，应尽快给予本品，两次给药间隔至少14天，并按规定的频率继续给药。如果维持剂量延迟或漏用，应尽快给予本品，并继续每4个月一次给药。

　　4、给药方法：经腰椎穿刺鞘内给药，治疗应由具有腰椎穿刺经验的医疗专业人员进行。使用脊髓穿刺针，鞘内推注本品，持续1-3分钟，存在皮肤感染或炎症区域不能注射本品。建议在给药前引流与注射药物相同体积的脑脊液（CSF）。根据患者的临床状况，给予本品时可能需要镇静。可考虑使用超声（或其他成像技术）引导鞘内给药，特别是对于年龄较小的患者和脊柱侧凸患者。制备和给予本品时应采用无菌技术。

　　5、药品配制：

　　（1）给药前，应检查诺西那生钠小瓶中是否存在颗粒物。如果观察到颗粒物和／或小瓶中的液体不是无色澄明的，不得使用该小瓶药品。

　　（2）应采用无菌技术配制诺西那生纳鞘内给药溶液。

　　（3）给药前，将小瓶从冰箱中取出，在不使用外部热源的情况下，自然使其平衡至室温（25℃）。

　　（4）如果小瓶未开封，溶液未使用，应将其放回冰箱中。

　　（5）给药前，取下塑料盖，将针头插入密封圈中心直至可以见到针尖，然后抽取适当药液。不得稀释诺西那生钠。不需要使用外部过滤器。

　　（6）吸入注射器后，如果在6小时内未使用该溶液，必须将其丢弃。

　　（7）任何未使用的产品或废料必须按照当地规定处置。

　　6、特殊人群：

　　（1）肾损害：本品尚未在肾脏损害患者中进行研究。尚未确定其在肾脏损害患者中的安全性和疗效，因此，应对患者进行密切观察。

　　（2）肝损害：本品尚未在肝脏损害患者中进行研究。诺西那生钠不会经肝脏中的细胞色素P450酶系统代谢，因此肝脏损害患者不太可能需要调整剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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