米哚妥林是一种多靶点激酶抑制剂，可抑制FLT3信号转导。一项前瞻性、国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（CALGB10603/RATIFY）结果表明，在伴有FLT3突变的AML患者中，标准一线化疗基础上加用米哚妥林可改善患者的总生存期（OS）。

　　研究纳入18-59岁伴FLT3-ITD或FLT3-TKD突变的初诊AML患者，对大多数患者进行了细胞遗传学分析和NPM1突变分析。允许对根据可用的细胞遗传学结果和新获得的突变数据（NPM1、FLT3-ITD、FLT3-TKD、RUNX1、ASXL1、TP53），并依据2017年欧洲白血病网（ELN）标准患者进行亚组分类。本研究在17个国家的225家研究中心进行。入组研究的患者以相同的概率随机接受两种治疗，并按FLT3突变亚组进行分层：TKD突变、ITD等位基因比率＜0.7（低突变）和ITD突变等位基因比率≥0.7（高突变）。

　　403例患者（56%）在治疗后的60天内达到完全缓解（CR）（CR60），组间无显著差异（P=0.15）。在开始方案巩固治疗（CRind）前，共有441例患者（米哚妥林组为65%，安慰剂组为58%）在1或2个诱导化疗周期后达到CR。

　　504例患者（70%）在研究期间的任意时间达到CR，另外3例患者达到外周血细胞计数未完全恢复的CR（CRi）。其中172例患者在首次CR（CR1）时接受异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT），130例患者在开始维持前退出研究。巩固治疗后，维持治疗患者继续留在最初分配的双盲治疗组，不再重新随机化。因此，共有205例在任何时间达到CR/CRi且未接受移植的患者进入维持治疗期（米哚妥林组120例，安慰剂组85例）。两个研究组之间至开始维持治疗的时间无显著差异。

　　如果不考虑移植，米哚妥林与安慰组患者相比，CIR得到显著改善（P=0.01）。如果考虑移植，米哚妥林与安慰剂组的复发风险无显著差异（P=0.19）。移植在预防AML复发方面具有重要意义。分析每个ELN风险组的CIR，如果不考虑移植，在中等风险组中米哚妥林组的风险比显著优于安慰剂组（P=0.03），但在预后良好和预后不良组中，米哚妥林组与安慰剂组风险比无显著差异。如果考虑移植，则在3个ELN风险组中，米哚妥林组与安慰剂组的复发风险均无显著差异。

　　总体而言，标准一线化疗加入米哚妥林可降低伴FLT3突变AML患者的CIR。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)治疗血液肿瘤的效果怎么样呢?

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