探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后复发患者应用维奈克拉(venetoclax)抢先/挽救治疗的有效性和安全性。
研究人员对2021年2月~2021年11月期间在本中心经allo-HSCT后分子生物学或形态学复发而接受维奈克拉治疗的25例患者的临床资料进行了回顾性分析,15例为抢先治疗(P组),10例为挽救治疗(S组)。在P组中,从复发到应用维奈克拉的中位时间为2.5(0-12.5)个月。中位疗程为2(1-4)。第1疗程第7天,维奈克拉中位浓度为1945(688-5383)ng/mL。S组中,从复发到应用维奈克拉的中位时间为0(0-1)个月。中位疗程为1(1-2)。第1疗程第7天,维奈克拉中位浓度为2419(1200-6155)ng/mL。
P组维奈克拉治疗1个疗程后,8例微小残留病(MRD)转阴,4例MRD较治疗前下降50%,3例无效,总有效率(ORR)为80%。维奈克拉<1000 ng/mL或>3000 ng/mL的浓度占比为33.3%,>1000 ng/mL和<3000 ng/mL的浓度占比为83.3%。2例移植前TP53突变患者治疗后转阴。
5例患者(33%)发生3/4级中性粒细胞减少,5例患者(33%)发生3/4级血小板减少。未发生重度感染的致死性病例。
S组维奈克拉治疗1个疗程后,1例完全缓解(CR),MRD转阴,2例CR但MRD仍阳性,3例部分缓解(PR),4例无效,ORR为60%。维奈克拉>3000 ng/mL的浓度占比为25%,>1000 ng/mL和<3000 ng/mL的浓度为33.3%。1例移植前TP53突变的患者经维奈克拉挽救治疗后达到CR。
10例患者(100%)发生3/4级中性粒细胞减少和3/4级血小板减少。1例死于严重肺部感染。
中位随访4.5(1-8.5)个月。维奈克拉治疗后未发生急性移植物抗宿主病(aGVHD)时间;肝肾功能无明显异常。P组的总生存率(OS)为(70.2±12.7)%,S组为(50.0±15.8)%,P=0.171。
恶性血液病患者经allo-HSCT后复发应用维奈克拉抢先治疗是一种非常有前景的治疗方法。药物的早期应用以及浓度的监测有望提高疗效,且毒副作用可以耐受。维奈克拉在allo-HSCT的挽救治疗中可获得短期疗效,对药物浓度的监测有望提高疗效,但随访中仍需桥接其他治疗以维持疗效。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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