米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，能够抑制白血病细胞表达ITD和TKD突变体FLT3受体信号和细胞增殖能力，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。米哚妥林还显示在肥大细胞中抑制KIT信号，细胞增殖和组胺释放和诱导凋亡能力。
米哚妥林于2017年4月28日获得FDA批准上市,与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。此外,米哚妥林同时获批可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。
在一项纳入717名FLT3阳性急性髓系白血病患者的三期临床试验中，研究人员随机将这些患者分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。
试验发现，接受了米哚妥林联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月，获得统计学意义上的显著提高。接受米哚妥林联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，米哚妥林联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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