欧洲药品管理局（EMA）已受理鲁索替尼（芦可替尼）乳膏剂，这是一款非甾体、抗炎、外用JAK抑制剂，用于成人和青少年（年龄＞12岁）患者，治疗面部受累的非节段型白癜风（vitiligo）。鲁索替尼乳膏是Incyte公司选择性Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂鲁索替尼的专利配方制剂，专为局部应用而设计。Incyte拥有开发和商业化鲁索替尼乳膏剂的全球权利。目前，鲁索替尼乳膏剂正处于3期临床开发：（1）用于治疗轻度至中度特应性皮炎（已经批准）；（2）用于治疗青少年和成人白癜风（TRuE-V项目）。

　　鲁索替尼乳膏剂治疗白癜风的MAA，基于关键3期TRuE-V临床试验项目的结果。数据显示，该项目中2项3期临床研究均达到主要终点和关键次要终点：治疗24周后，与赋形剂乳膏剂治疗组相比，鲁索替尼乳膏剂治疗组患者面部和全身皮损复色有显著改善。该项目中，鲁索替尼乳膏用药24周没有报告临床上显著的用药部位反应，总体安全性良好。

　　TRuE-V项目包括2项3期研究TRuE-V1（NCT04052425）和TRuE-V2（NCT04057573），在青少年和成人（≥12岁）白癜风患者中开展，每项研究入组了大约300例诊断为非节段型白癜风（non-segmental vitiligo，NSV）且有色素脱失区域的患者，目的是评估鲁索替尼乳膏剂作为单药疗法的疗效和安全性。研究中，患者被随机分为2组，接受1.5%鲁索替尼乳膏剂每日2次（BID）或赋形剂对照乳膏剂BID，进行为期24周的双盲期治疗。成功完成基线检查和第24周评估的患者，包括在双盲期接受赋形剂对照乳膏剂的患者，进入扩展期，给予1.5%鲁索替尼乳膏剂BID治疗28周。结果显示，TRuE-V1和TRuE-V2均达到了主要终点（2项研究均p<0.0001）：数据显示，在治疗第24周，与赋形剂对照乳膏剂BID治疗组相比，1.5%鲁索替尼乳膏剂BID治疗组有显著更高比例的患者实现面部白癜风区域评分指数（F-VASI）较基线改善≥75%（F-VASI75）。

　　白癜风现有的治疗方法疗效有限，且可能伴有一些不良反应。局部外用JAK抑制剂可为白癜风提供一种新的治疗选择。研究者试图评估JAK抑制剂，1.5%索替尼乳膏剂（Jakafi）治疗白癜风的作用。在12例患者中进行了1.5%鲁索利替尼霜剂每日外用两次的为期20周非盲验证试验，其中患者白癜风皮损面积至少达到体表面积的1%。

　　结果：筛选的12例患者中有11例入组，其中9例完成了观察。在第20周，四名患者面部白癜风区域评分指数较基线改善了76%（95%可信区间53%-99%；p=0.001）。所有入组患者在第20周观察到的总体白癜风区域评分指数改善23%（95％可信区间，4-43％;p=0.02）。8例有疗效的患者中有3例为躯干皮损，1例为肢端皮损。

　　索替尼乳膏剂（Jakafi）不良反应小，包括红斑，色素沉着和一过性痤疮。

　　结论：外用1.5%索替尼乳膏剂对面部白癜风有显著的复色作用，可能为白癜风提供了一种有价值的新方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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