莫博替尼(MOBOCERTINIB/TAK-788)是一款口服EGFR酪氨酸激酶抑制剂,成为EGFR外显子20插入突变的肺癌患者的第一款口服药,在美国和中国均授予突破性治疗认证。FDA授予Mobocertinib(莫博替尼,EXKIVITY®,TAK-788)孤儿药认定,用于治疗HER2突变或EGFR突变,包括外显子20插入突变的肺癌。
FDA加速批准Mobocertinib是基于一项国际、开放标签、多队列的临床研究结果。
该研究旨在评估口服莫博替尼在包括携带EGFR 20号外显子插入突变在内的NSCLC患者中的安全性、药代动力学及疗效。入组患者接受莫博替尼,剂量为160 mg,每日一次,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。在可评估人群(n=114)中,EGFR外显子20插入突变状态是通过前瞻性局部检测确定的,使用的样本来自肿瘤组织(87%)、血浆(5%)或其他样本,如胸膜液(8%)。
入组患者的人群特征包括:中位年龄为60岁(27岁~84岁);66%的患者是女性;60%的患者是亚洲人,37%的患者是白人,3%的患者是黑人;71%的患者从不吸烟;在基线时,75%的患者ECOG评分为1。在基线时,99%的患者有转移性疾病,98%的患者组织学上有腺癌,35%的患者有脑转移;既往治疗的中位数为2(范围1-7),43%的患者既往接受过免疫治疗。研究的主要疗效观察指标为客观缓解率(ORR),其他疗效结果指标为缓解持续时间(DOR)。
试验数据显示,由盲法独立中央审查(BICR)评估的客观缓解率(ORR)为28%;中位缓解持续时间(DOR)为17.5个月,59%的患者观察到缓解持续时间超过6个月;由研究者评估的客观缓解率(ORR)为35%;中位缓解持续时间(DOR)为11.2个月,63%的患者观察到缓解持续时间超过6个月。
最常见的不良反应包括:腹泻、皮疹、口腔炎、呕吐等。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!