一项2/3期、多中心、随机、双盲SEAL研究招募并随机2:1分配了285名晚期转移性去分化脂肪肉瘤 (DD-LPS)的患者接受塞利尼索Selinexor(n=188)或安慰剂(n=97)。研究人员在6周的周期内每周两次给予60 mg 塞利尼索或安慰剂。根据先前使用艾日布林、先前使用曲贝替定和先前全身治疗的数量对随机分配进行分层。符合条件的患者必须年满12岁，据RECIST v1.1组织学证实有可测量疾病的DD-LPS，已显示疾病进展的放射学证据，已接受2至5次先前的全身治疗。该研究排除了患有其他脂肪肉瘤亚型或已知中枢神经系统转移的患者。主要终点是PFS，次要终点是总生存期（OS）、研究治疗进展时间、总缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）、下次治疗时间和健康相关生活质量。

　　与安慰剂相比，塞利尼索治疗的患者中位PFS提高了30%，塞利尼索的中位PFS为2.8个月，而安慰剂组为2.1个月（HR 0.70；95%CI，0.52-0.95)。在12周或更长时间，PFS结果继续有利于塞利尼索，88名患者的PFS为46.8%（95%CI，39.6%-55.1%），而在33名接受安慰剂的患者中PFS为34%。塞利尼索和安慰剂的6个月PFS率分别为23.9%（95%CI，17.7%-32.4%）和13.9%（95%CI，29.1%-50.7%），12个月PFS率分别为8.4%（95%CI，4.3%-16.2%）与2.0%（95%CI，0.3%-13.4%）。

　　使用塞利尼索治疗的5名患者(2.7%)出现ORR，而安慰剂未观察到反应。使用塞利尼索的中位DOR为7.4个月。Selinexor到下一次治疗的中位时间为5.8个月，而安慰剂为3.2个月。研究人员发现，使用塞利尼索治疗10.0个月和安慰剂治疗12.9个月的患者的OS没有显著差异，中位随访时间为14.6个月。

　　总之，SEAL研究的结果显示，接受塞利尼索治疗的患者的PFS提高了30%，包括在3、6和12个月的PFS率中看到的临床益处。大多数副作用更常见的是低级别和可逆的。积极的支持性治疗可以减轻这些不良事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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