维奈托克是全球首款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂。该药被美国FDA授予“突破性药物”称号并取得优先审评资格。目前它已在全球50多个国家/地区上市，被批准用于治疗：

　　1）成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)；

　　2）小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)；

　　3）成人急性髓系白血病(AML)。

　　慢性淋巴细胞白血病出现了一款特效药——维奈托克（Venetoclax）。该药是美国FDA批准的首个BCL-2B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂。维奈托克在临床试验中效果如何？

　　维奈托克联合伊布替尼一线治疗CLL/SLL

　　2020年6月，第25届欧洲血液学年会首次用线上形式召开。其中一项研究评估维奈托克+伊布替尼在慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）一线治疗中的深度缓解率。这项研究中共纳入164位患者，患者年龄<70岁、既往未经治疗且需要治疗的CLL/SLL患者，先接受3个周期的伊布替尼诱导治疗，然后接受12个周期的伊布替尼+维奈托克。外周血MRD阴性率随时间延长而升高。在所有接受治疗164例人群中，75%的患者获得了外周血MRD阴性，68%的患者获得了骨髓MRD阴性。

　　所有接受治疗的患者中位随访时间为14.8个月，ORR为97%，完全缓解率为51%。15个月时，98%的患者无疾病进展或死亡。研究显示，伊布替尼+维奈托克是一种全口服、每日一次的无化疗方案，在CLL患者的一线治疗中达到了较高的外周血和骨髓MRD阴性率，且MRD阴性结果在外周血和骨髓中高度一致。

　　维奈托克＋奥妥珠单抗用于CKT CLL疗效较好

　　一项研究表明，在接受维奈托克+奥妥珠单抗治疗复杂核型慢性淋巴细胞白血病（CKT CLL）患者疗效较好。

　　数据表明，在苯丁酸氮芥+奥妥珠单抗组中，CKT CLL患者治疗后3个月的总缓解率（ORR）低于非复杂核型慢性淋巴细胞白血病（NCKT CLL）患者（50%vs 78％；P≤0.003）。CKT CLL患者的完全缓解率是10％，NCKT CLL患者是27.5％（P=0.041）。

　　相比之下，在维奈托克+奥妥珠单抗组中两组患者之间未观察到差异，ORR分别为82.4％和87.3％（P=0.42），完全缓解率分别为50.0％和51.8％（P=0.85）。

　　在苯丁酸氮芥+奥妥珠单抗组中，CKT CLL患者的中位PFS为19.4个月（2年PFS率为36.6％），这明显低于NCKT患者（中位PFS未达到；2年PFS率为69.6％）。CKT患者比NCKT患者的OS显著缩短（中位生存期未达到；2年OS率分别为82.7％和95.1％）。

　　在维奈托克+奥妥珠单抗组中，CKT CLL患者和NCKT CLL患者的中位PFS未达到，两组之间无统计学差异（2年PFS率分别为78.9％和91.1％）。CKT CLL患者和NCKT CLL患者之间的OS差异无统计学意义（中位OS未达到；2年OS率，分别为88.2％和93.2％）。

　　从数据中看出，使用维奈托克+奥妥珠单抗进行一线治疗对CKT CLL和NCKT CLL患者显示出相似的疗效。因此，CKT CLL患者的治疗可能会受益于这款组合药。

　　维奈托克+阿扎胞苷治疗AML疗效显著

　　一项研究分析了维奈托克+阿扎胞苷治疗初治的急性髓细胞白血病（AML）的效果。

　　研究结果显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，维奈托克+阿扎胞苷治疗使死亡风险降低了34％。维奈托克联合组患者的中位OS（总生存）期为14.7个月，而安慰剂组患者为9.6个月。此外，维奈托克+阿扎胞苷治疗的患者中有66.4％达到了主要终点，而阿扎胞苷+安慰剂治疗的患者中只有28.3％达到。

　　由此可见，对于初治且不耐受强化疗方案的AML患者，使用阿扎胞苷+维奈托克治疗与对照组相比，可显著延长患者的总生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈托克/维奈妥拉(VENETOCLAX)是急性髓性白血病新的治疗选择？

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