艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少,对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。PROMACTA只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者。PROMACTA不应用于意向正常血小板计数正常化。
ITP病是一种罕见且潜在的严重血液疾病,由于患者血小板数量少,血液不能有效凝固。因此,ITP病患者经常遭受瘀伤和出血,严重出血在极少数情况下可能是致命的。慢性/持续ITP治疗的目的是维持安全的血小板计数并降低出血风险。它已在全球45个国家被批准用于治疗严重再生障碍性贫血(SAA)患者,其他治疗缓解不佳;也已在全球50个国家被批准用于治疗慢性丙型。艾曲波帕也已在美国和欧盟被批准用于治疗皮质类固醇和免疫球蛋白治疗缓解不佳,1岁及以上患有慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)的儿童患者。
这项名为EXTEND的临床试验招募了302名慢性/持续性ITP(诊断时间≥6个月)患者,以评估艾曲波帕长期治疗的安全性和有效性。结果显示,患者在接受艾曲波帕治疗后两周内血小板计数中位数增加至≥50×109/L,且血小板计数中位数>50×109/L可维持4年以上。治疗后,总体出血率下降。根据世界卫生组织的出血量表,研究中发生的大部分出血属于1级或2级。39%的患者可以减少或永久停用一种或多种伴随的ITP药物,并且不需要抢救治疗,治疗效果将持续至少24周。
总体而言,艾曲波帕的安全性与之前的研究结果一致。最常见的不良反应为头痛(28%)、鼻咽炎(25%)和上呼吸道感染(23%)。此外,在EXTEND研究中,6%的患者有血栓栓塞。
艾曲波帕作为一种重要的口服治疗方案,可以增加患者的血小板计数,降低患者的出血率,从而减少部分慢性/持续性ITP患者的并发治疗需求。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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