普拉替尼（商品名：普吉华，英文名：Pralsetinib Capsules），作为一种高选择性受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，自其问世以来，在RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗中展现出了卓越的疗效，为患者带来了新的希望。

　　普拉替尼的独特优势

　　普拉替尼是中国首个获批上市的选择性RET抑制剂，由Blueprint Medicines开发，基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。它不仅能有效抑制RET及其下游分子的磷酸化，还能抑制RET基因的原发和继发变异，从而有效预防临床耐药的发生。与已批准的多激酶抑制剂相比，普拉替尼对RET的选择性显著提高，使得其在靶向治疗中更具针对性和有效性。

　　临床验证的疗效

　　多项研究表明，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中的疗效显著。无论是初治患者还是经治患者，普拉替尼均展现出快速、深度、持久的缓解效果。在ARROW I/II期研究中，普拉替尼（400mg QD）在RET融合阳性初治和经治NSCLC患者中，疾病控制率（DCR）分别达到100%和97%，客观缓解率（ORR）分别为80%和63.1%。这一数据充分证明了普拉替尼在治疗RET融合阳性NSCLC中的强大能力。

　　真实案例的启示

　　在临床实践中，普拉替尼也带来了诸多令人振奋的案例。例如，一名RET融合阳性的IVB期肺腺癌患者，在接受了普拉替尼一线治疗后，左上肺肿瘤快速退缩，胸水消失，疗效评价达到PR（部分缓解）。经过定期复查随访，发现原发肿瘤病灶、淋巴结和胸膜转移灶均进行性缩小，最终实现了肿瘤降期，为患者赢得了手术机会，并在术后达到了病理完全缓解（pCR）。这一案例不仅体现了普拉替尼在RET融合晚期肺癌治疗中的有效性，也揭示了其转化治疗的巨大潜力。

　　另有一名经过多种非靶向疗法失败后的RET融合阳性晚期NSCLC患者，在普拉替尼治疗后，实现了迅速的治疗缓解，并获得了高质量的长生存。患者在接受普拉替尼治疗后，肿瘤快速缓解，症状减轻，肿瘤体积显著缩小，肿瘤生物标志物CEA及CA19-9也大幅下降。目前，患者已持续用药超过37个月，且无明显毒副反应，治疗耐受性良好。这一案例再次证明了普拉替尼在RET融合阳性NSCLC治疗中的安全性和有效性。

　　安全性与耐受性

　　在安全性方面，普拉替尼也表现出良好的整体安全性。虽然治疗过程中会出现一些治疗相关的不良事件，如谷草转氨酶（AST）升高、中性粒细胞计数降低、贫血等，但这些不良反应大多在可控范围内，且通过适当的治疗和剂量调整可以得到有效管理。

　　结语

　　综上所述，普拉替尼作为一种高选择性RET抑制剂，在RET融合阳性NSCLC患者的治疗中展现出了卓越的疗效和良好的安全性。它不仅为患者提供了新的治疗选择，也为肿瘤精准治疗领域带来了新的突破。随着研究的深入和临床应用的推广，相信普拉替尼将在未来为更多患者带来生命的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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