去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)是一种多聚脱氧核糖核酸的单链钠盐，拥有抗炎症、促纤维蛋白溶解以及抗血栓的特点，是目前为止，全球公认的治疗肝小静脉闭塞病的最具有前景的新药，也是治疗肝小静脉闭塞病最安全有效的药物之一。

　　是一项2期、剂量探索试验，评估了去纤苷在HSCT后出现肝脏VOD和多器官功能障碍的成人和儿童患者中的疗效。75例患者接受去纤苷6.25 mg/kg，74例患者接受去纤苷10 mg/kg，每6小时输注一次，持续14天以上或直至肝脏VOD体征消退。

　　疗效结果：接受6.25mg/kg剂量的患者HSCT后100+天的生存率为44%，接受10mg/kg剂量的患者为39%(P=.619)。此外，6.25 mg/kg组的完全缓解率为49%，10mg/kg组的完全缓解率为43%(P=.613)。

　　注意事项

　　1、出血：去纤苷可提高体外纤溶酶活性，并可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。对于活动性出血患者，不要开始Defitelio治疗。监测病人有无出血迹象。如果患者出现出血症状，停止使用，提供治疗，直到出血停止。同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维护或重新打开中心静脉线）可能增加出血风险。在去纤苷治疗前停止抗凝剂和纤溶剂，并考虑推迟使用去纤苷，直到抗凝剂的作用减弱为止。

　　2、超敏反应：在接受去纤苷治疗的患者中，只有不到2%的患者发生了过敏反应。这些反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。报告过一例发生过敏反应的病人。监测患者的超敏反应，尤其是有既往接触史的患者。如果出现严重的超敏反应，停止使用去纤苷，按照护理标准进行治疗，并监测直到症状消失。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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