去纤苷（Defibrotide，产于意大利）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HVOD安全有效的药物。
造血干细胞移植(HSCT)是血液系统疾病患者获得长期生存的重要治疗手段之一，随着HSCT技术的日益成熟和普及，国内HSCT例数也逐年增加。但需要注意的是，HSCT治疗过程复杂，治疗产生的并发症是不可忽略的问题，而肝小静脉闭塞病(VOD)/肝窦阻塞综合征(SOS)就是重要并发症之一。
目前SOS/VOD仍然缺乏有效的治疗措施，去纤苷（Defitelio）是目前唯一被证实在SOS/VOD的治疗及预防中有效的药物。2016年3月30日，去纤苷获美国FDA批准上市，商品名为Defitelio，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD，同时它也是首个获得FDA批准用于重度肝脏VOD患者的疗法。
一项3期前瞻性试验，旨在评估去纤苷在134例肝VOD和多器官衰竭患者中的疗效和安全性。治疗组患者(N=102)接受去纤苷每日25mg治疗，对照组(N=32)为从6867份病历中确定的接受HSCT的历史对照患者。
102例VOD患者的数据显示，34%的患者发生导致永久停用去纤苷的不良事件，这些不良事件包括肺泡出血(5%)、肺出血(3%)、低血压(3%)、导管部位出血(3%)、多器官衰竭(3%)、脑出血(2%)和败血症(2%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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