阿伐曲波帕/阿伐曲泊帕(DOPTELET)是新一代口服小分子TPO-RA。美国食品和药物管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕用于治疗慢性肝病（Chronic liver disease,CLD）导致的血小板减少症。与输注血小板不同的是，阿伐曲泊帕在增加血小板计数方面可以预测，可作为血小板输注的替代治疗；可用于择期行诊断性操作或者手术的CDL相关血小板减少症的成年患者治疗。

　　一项随机、安慰剂对照、国际多中心的Ⅲ期试验纳入了49例慢性ITP患者，随机接受阿伐曲泊帕20 mg/d（n=32）或安慰剂（n=17）治疗,主要研究终点为累计血小板计数≥50×10^9/L且未发生因出血进行抢救的时间（周）。

　　研究结果显示阿伐曲波帕组和安慰剂组达到主要终点分别为12.4周和0周（P＜0.001），血小板应答率为65.63%和0（P＜0.001）。在CLD和ITP患者中分别进行的Ⅱ/Ⅲ期研究显示，阿伐曲泊帕耐受性良好，与安慰剂相比未显著增加不良事件的发生。对于慢性丙型肝炎患者，FDA提醒采用艾曲泊帕联合干扰素和利巴韦林治疗可能增加肝功能失代偿风险，并增加严重和潜在致命肝毒性风险，需监测肝功能并按建议停止用药。

　　ADAPT-1和ADAPT-2研究中无相关证据表明阿伐曲波帕与肝毒性相关。阿伐曲泊帕用于择期行诊断性操作或手术的成人CLD相关血小板减少症和ITP患者，可安全、有效地增加血小板计数，且耐受性良好。

　　CLD相关血小板减少症一直以来缺乏有效的治疗药物，血小板输注是其临床标准治疗选择，阿伐曲泊帕为此类患者提供了新的治疗选择，避免了血小板输注面临的潜在风险，并可缓解血液制品供应紧缺问题。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，将竭诚为您服务！

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