去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)为单链多聚脱氧核糖核苷的钠盐，获批用于治疗成人和儿童由造血干细胞（HSCT）造成的肝静脉阻塞（VOD）。这是美国第一个获批的用于治疗严重VOD的药物，还被美国FDA授予了孤儿药资格。据了解，未治疗的肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征合并多器官功能衰竭与>80%死亡率相关。在2期研究中，去纤苷对多器官衰竭肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征有良好的治疗效果。

　　造血干细胞移植可用于治疗患有恶性和非癌性血液系统疾病，例如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血、先天性免疫缺陷和自身免疫性疾病。肝脏肝静脉阻塞，也称为窦性阻塞综合征，是疗法的一种罕见、早期且危及生命的并发症。据去纤苷治疗严重静脉闭塞性疾病伴多器官衰竭的3期试验数据显示，与历史对照相比，去纤维苷提高了生存率和完全缓解率。该研究数据表明，去纤苷用于肝静脉阻塞(VOD)患者，也被称为窦性阻塞综合征(SOS)，与严格选择的历史对照相比，造血干细胞移植(HSCT)后多器官衰竭(MOF)患者在第100天生存率和第100天完全缓解率(CR)方面具有统计学意义的改善。

　　3期研究调查了去纤苷对已确定肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征并伴有多器官衰竭的成人和儿童患者的安全性和有效性。研究人员将102例给予25mg/kg/天去纤苷的患者与32例历史对照进行了比较，这些对照来自一个独立的医学审查委员会对造血干细胞移植后患者病历的审查，且不知道结果。各组之间的基线特征平衡良好。

　　历史对照方法为与高死亡率相关的孤儿疾病的3期评估提供了一种新方法，其中安慰剂对照是不道德的。

　　与历史对照相比，去纤苷与造血干细胞移植后第100天生存率(主要终点)的具有统计学意义的改善相关。第100天存活率的组间估计差异为23.0%(95.1%置信区间(CI):5.2%-40.8%；P=0.0109)，采用倾向调整分析。造血干细胞移植后第100天(次要终点)的完全缓解(CR)率差异导致经倾向评分调整的估计组间差异为19.0%(95.1%CI:3.5–34.6；P=0.0160)。去纤苷治疗的中位持续时间为21.5天。

　　低血压是两组中最常见的不良事件（去纤苷组为39.2%，历史对照组为50.0%）。相关的不良事件包括出血和低血压。去纤苷和历史对照之间的常见出血事件的发生率没有差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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