罗米司亭是一种Fc肽融合蛋白（肽类抗体药物），通过TPO受体使血小板生成增加。罗米司亭每周皮下注射一次，在HSCT中极为方便，尤其是在肠道GvHD患者中。

　　在一项1/2期多中心单臂开放试验中，研究了罗米司亭对异基因HSCT后输血依赖性血小板减少患者的安全性和有效性。

　　接受标准护理异基因HSCT的成年患者，若为移植后超过45天且满足以下条件，即可入组：血小板计数≤20×109/L并持续7天（≤50×109/L，有出血史）或血小板输注依赖。若患者肝功能异常、血清肌酐≥176.8μmol/L、有静脉血栓病史或移植治疗骨髓增生异常综合征（研究时理论上考虑TPO受体激动剂可能刺激骨髓增生异常综合征的进展），则将其排除。每周给予患者罗米司亭1次，共持续12周，每周剂量从1μg/kg递增至最大剂量10μg/kg。主要安全终点是HSCT后3级或4级不良事件（adverse events,AEs）发生率，不包括预期与HSCT相关的不良事件以及临床显著出血事件。

　　主要疗效终点是达到血小板计数>50×109/L的时间，且未输注血小板。次要终点是持续血小板反应，HSCT后GvHD 1年累积发生率（cumulative incidence,CumI）、复发率和无复发死亡率。持续的血小板反应定义为移植后连续8周血小板计数≥50×109/L且未输注血小板。研究还分析了绝对中性粒细胞计数>1.0×109/L的CumI和血红蛋白≥10g/dL的CumI。

　　在疗效方面，18例血小板减少患者对治疗有反应，达到血小板计数>50×109/L且无输注血小板的中位时间为45天（IQR，29-41；范围，21-77）（图1A），所需剂量为5μg/kg（IQR，4-6.8；范围，1-11）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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