阿杜那单抗可以特异性的与β-淀粉样蛋白质结合，同时启动脑内的免疫细胞将结合的蛋白沉积物清理出大脑。这样就可以减少β-淀粉样蛋白在脑内堆积，缓解AD的症状。
Aβ堆积和Tau过度磷酸化是目前公认AD最主要的病理标志，是几十年来AD疾病研究和药物研发的核心。本次的新药——阿杜那单抗就是基于β-淀粉样蛋白假说所研制。
试验招募了3285名已被PET-CT扫描证实存在脑内β-淀粉样蛋白水平升高的轻度AD患者，通过给予不同计量的阿杜那单抗，来观察试验对象的痴呆症状的改善情况。
在其中的一项试验中，接受高剂量阿杜那单抗的AD患者在认知能力评分中显示出具有统计学意义的明显改善——与未接受药物的对照组比较，患者的定向力、语言能力，日常生活能力提高。而接受低剂量药物的患者改善不明显。然而另一项采用同样方法的试验却没有出现有统计学意义的结果。
试验中期（试验还未结束），独立数据监督委员会基于试验的部分结果（1748例数据）进行了无效性分析，预测该试验成功可能性低。随后，Biogen公司停止了试验。但在Biogen公司研究了完整的试验数据（其中2066名患者已达到试验终点）之后，剧情出现反转——试验结果显示高剂量阿杜那单抗能缓解早期AD患者的病情。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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