依库珠单抗，以商品名Soliris出售，是一种用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PHN）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的药物。它是一种人源化单克隆抗体，可作为末端补体抑制剂。在患有PNH的人中，它既减少了红细胞的破坏，又减少了输血的需要，但似乎并不影响死亡的风险。依库珠单抗是第一种被批准用于其每种用途的药物，其批准是根据小型临床试验得出的。
PNH是一种罕见的、进行性、补体介导的血液病，特点为血管内溶血和潜在的危及生命的并发症，常见症状包括贫血、腹痛、疲劳、呼吸困难、勃起障碍等。
研究对象为国际PNH注册中心纳入的临床确诊或突变克隆检测≥0.01%的PNH患者，收集其医疗信息和问卷调查数据，并定期进行每半年一次的随访。根据基线时是否为HDA、有无接受依库珠单抗治疗将所有患者分为四组：HDA-依库珠单抗治疗组、HDA-未治疗组、非HDA-依库珠单抗治疗组、非HDA-未治疗组。
研究共纳入3008名PNH患者，研究时程为HDA患者3.1年、非HDA者2.2年，对比分析发现：前者GPI缺陷粒细胞百分比、基线/末次随访LDH比、MAVEs和TEs发生率更高，腹痛更常见，而非HDA患者存在基线骨髓异常史的比例更高。在基线为非HDA的患者中，接受依库珠单抗治疗者GPI缺陷粒细胞百分比显著高于未治疗组。无论基线期是否处于HDA，环孢素/抗胸腺细胞球蛋白、皮质类固醇等免疫抑制治疗是伴骨髓异常的PNH患者最常采用的干预手段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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