威罗菲尼/威罗非尼(VEMURAFENIB)能够对BRAF V600E选择性抑制，从而阻断了肿瘤细胞的下游通路。BRAF是人类最重要的原癌基因之一，大部分会发生BRAF V600E突变，突变会造成肿瘤的生长增殖和侵袭转移。黑素瘤中最常见的突变基因为BRAF，有超过一半的黑素瘤患者携带有BRAF突变。基于临床试验显示的积极的生存期数据，美国食品药物监督管理局(FDA)批准威罗菲尼片用于BRAF突变型晚期黑素瘤患者。
研究人员筛选了122例BRAF V600突变阳性的非黑色素瘤患者，分为7个队列，其中6个队列分别为预定的肿瘤类型：非小细胞肺癌、卵巢癌、结直肠癌、胆管癌、乳腺癌和多发性骨髓瘤，还有一个队列为所有BRAF V600突变阳性的其他肿瘤，但黑色素瘤、甲状腺乳头状癌、白血病和淋巴瘤除外。主要终点为威罗菲尼治疗8周的应答率，次要终点为总体应答率、应答持续时间、无进展生存期、总生存期和安全性。
结果显示，非小细胞肺癌的应答率为42%，中位无进展生存期7.3月。脂质肉芽肿病和朗格汉斯组织细胞增多症的应答率为43%，中位治疗期5.9月。其余大部分肿瘤仅发现个别应答。常见不良事件为皮疹、乏力、关节痛，报告病例约占20%。这说明BRAF V600的确可作为部分非黑色素瘤的治疗靶点。
该研究发现，威罗菲尼在非小细胞肺癌、脂质肉芽肿病或朗格汉斯组织细胞增多症治疗中初步体现出活性，为进一步研究提供了依据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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