阿伐普替尼（AYVAKIT，Blueprint Medicines）获批用于携带罕见突变的胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。FDA授予了其优先审查和突破性治疗，是首个被批准用于具有PDGFRA外显子18突变的GIST患者的靶向疗法。
NAVIGATOR（NCT02508532）临床试验。该研究是一项多中心，单臂，开放标签试验，纳入了43名带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。该试验最初以每天一次口服400 mg的起始剂量招募患者，后来由于毒性降低到每天一次口服300 mg的推荐剂量。患者接受阿伐普替尼治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。主要疗效结局指标是使用改良的RECIST 1.1标准通过独立的放射学评估基于疾病评估的总体缓解率（ORR）。另一个疗效结果指标是反应持续时间。
对于具有PDGFRA外显子18突变的患者，ORR为84％（95％CI：69％，93％），完全缓解率为7％，部分缓解率为77％。对于具有PDGFRA D842V突变的患者亚组，ORR为89％（95％CI：75％，97％），完全缓解率为8％，部分缓解率为82％。所有患者的中位随访时间为10.6个月（范围0.3至24.9个月），未达到中位反应持续时间。61％的外显子18突变的反应患者持续了6个月或更长时间的反应（持续反应的患者中有31％的随访时间少于6个月）。
推荐的阿伐普替尼剂量为空腹，每天一次，饭前至少一小时和饭后两小时，口服300 mg。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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