米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。
RATIFY实验从13个AML协作组(225个地点)共招募了3277名初诊FLT3-ITD或FLT3-TKD AML患者,年龄均在18-60岁之间。经过筛选之后,共纳入了717名患者,随机分配到米哚妥林或安慰剂组,两组均联合DA“3+7”诱导疗法、大剂量阿糖胞苷巩固疗法(最多4次巩固)。最后,进行12个月的米哚妥林或安慰剂的维持治疗。治疗组在诱导治疗和每个巩固周期的第8-21天,每天两次以50 mg的剂量服用米哚妥林。在维持期间,从第1个周期的第1天起连续每天不间断地两次服用米哚妥林50 mg。
RATIFY试验表明,与仅接受传统诱导治疗的安慰剂组相比,米哚妥林组的患者的4年总生存率有显著提高(51.4%vs.44.3%,HR=0.78,p=0.009)。根据方案反应评估(从开始诱导之后的60天),两组之间的完全缓解率无显著差异(58.9%vs.53.5%,p=0.15)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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