艾曲波帕是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，于2008年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）；后经过临床试验，证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。

　　PETIT是一项由三部分组成的随机、多中心、安慰剂对照的研究。年龄在1-17岁、免疫性血小板减少症持续6个月或更长时间、血小板低于30×109/L、以前至少接受过一次治疗的患者被纳入研究。将患者分为三个队列，包括12-17岁、6-11岁和1-5岁的患者。通过一个开放标签的剂量探索阶段来确定患者的起始剂量，每个队列中有五名患者。在剂量探索阶段，6-17岁的患者开始使用艾曲波帕，每天一次，每次25毫克（体重<27公斤者为12-5毫克），1-5岁的患者每天接受0-7毫克/公斤，最多为2毫克/公斤，除非另有批准。

　　随机分配了67名患者接受治疗，其中45名患者被分配接受艾曲波帕（16名12-17岁儿童，19名6-11岁儿童，10名1-5岁儿童），22名接受安慰剂（8名12-17岁儿童，9名6-11岁儿童，5名1-5岁儿童）。然而，两名被指定接受eltrombopag的患者没有接受研究药物，一名失去了随访，一名被指定接受安慰剂的患者被给予eltrombopag。从第1至6周，28名（62%）接受eltrombopag的患者，与7名（32%）接受安慰剂的患者相比，至少有一次达到了血小板计数50×109/L或更多的主要终点，而无需救援（几率比4-31，95%CI 1-39-13-34，P=0-011）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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