米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)是一种酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种受体，如野生型FLT3，FLT3突变型激酶ITD和TKD，KIT（野生型和D816V突变型），PDGFRα/β以及丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶C（PKC）。米哚妥林(Midostaurin)抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖，并诱导表达ITD和TKD突变的白血病细胞以及过表达野生型FLT3和PDGFR的细胞凋亡。它还可能抑制肥大细胞中的KIT信号传导，细胞增殖和组胺释放（并诱导凋亡）。
RATIFY实验从13个AML协作组（225个地点）共招募了3277名初诊FLT3-ITD或FLT3-TKD AML患者，年龄均在18-60岁之间。经过筛选之后，共纳入了717名患者，随机分配到米哚妥林或安慰剂组，两组均联合DA“3+7”诱导疗法、大剂量阿糖胞苷巩固疗法（最多4次巩固）。最后，进行12个月的米哚妥林或安慰剂的维持治疗。治疗组在诱导治疗和每个巩固周期的第8-21天，每天两次以50 mg的剂量服用米哚妥林。在维持期间，从第1个周期的第1天起连续每天不间断地两次服用米哚妥林50 mg。
RATIFY试验表明，与仅接受传统诱导治疗的安慰剂组相比，米哚妥林组的患者的4年总生存率有显著提高（51.4％vs.44.3％，HR=0.78，p=0.009）。根据方案反应评估（从开始诱导之后的60天），两组之间的完全缓解率无显著差异（58.9％vs.53.5％，p=0.15）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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