氨己烯酸（Vigabatrin）是一种Y-氨基丁酸(GABA)的合成衍生物，通过不可逆性抑制GABA氨基转移酶而增加抑制性祌经介质GABA在脑中的浓度。可使人脑内GABA水平随着GABA氨基转移酶活性持续迅速地下降而提高，并有明显的量效关系。
氨己烯酸有两个获批的临床适应证，分别是IS和难治性CPS。IS又称West综合征，是婴儿时期特有的癫痫综合征，是一种年龄依赖性癫痫脑病。IS可由多种原因致病，发病率约为1/3225活产儿，多发生在脑成熟的关键时期。90%以上的IS在1岁内发病，主要表现为成串的难以控制的癫痫持续发作、精神运动发育迟滞和脑电图显示的高峰失律。IS目前治疗困难，一旦发作病情难以控制，约70-90%伴有严重的认知功能障碍，预后不良。
对于难治性CPS，氨己烯酸也显示了一定的疗效。HEMMING等综述了11个已发表的随机、双盲、安慰剂对照临床研究，其中氨己烯酸的日剂量在1000 mg至6000 mg之间，共涉及747名患者。氨己烯酸治疗的患者比安慰剂更容易达到癫痫发作频率降低一半的治疗目标（相对危险度[RR]2.58,95%置信区间[CI]1.87~3.57）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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