培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)是一种激酶抑制剂，适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。

　　培米替尼在既往经过至少一线标准治疗失败的存在FGFR2融合的晚期胆管癌患者的临床试验数据展示出了令人满意的安全性及疗效。

　　此次在中国递交上市申请是基于一项开放性、单臂、多中心的II期研究（CIBI375A201），为在海外进行的FIGHT-202研究的桥接试验。该研究旨在评估培米替尼对既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌患者疗效和安全性。该数据此前在2021年ASCO会议上更新。

　　研究的主要终点均为基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。

　　截至2020年4月7日，有147例既往接受过≥1种系统治疗的患者入组，共分为三个队列：FGFR2融合/重排，n=108（A队列）；其他FGF/FGFR突变，n=20（B队列）；无FGF/FGFR突变，n=17（C队列）。所有患者接受培米替尼13.5mg口服治疗。

　　研究数据显示，在FGFR2融合/重排的患者中，客观缓解率（ORR）为37%，完全缓解（CR）为3.7%，部分缓解（PR）为33.3%，疾病稳定（SD）为45.4%，疾病进展（PD）为14.8%；中位缓解持续时间（DOR）为8.1个月；疾病控制率（DCR）为82.4%；中位无进展生存期（PFS）为7个月；中位总生存期（OS）为17.5个月，有客观反应者（n=40）VS无客观反应者（n=68）的中位OS为30.1个月VS 13.7个月。值得注意的是，更新的OS数据比历史数据要长，存在客观反应者的OS是无客观反应者的两倍多。

　　在其他FGF/FGFR突变的患者中，SD为40%，PD为35%；DCR为40%；中位PFS为2.1个月；中位OS为6.7个月。

　　在无FGF/FGFR突变的患者中，SD为17.6%，PD为64.7%；DCR为17.6%；中位PFS为1.5个月；中位OS为4个月。

　　共有147例受试者被纳入安全性分析，结果显示培米替尼具有良好的耐受性。最常见的不良反应包括高磷酸血症（58.5%）、脱发（49.7%）、腹泻（46.9%）、疲劳（43.5%）、恶心（41.5%）、味觉障碍（40.8%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)治疗胆管癌有何特别之处？

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