依帕伐单抗（emapalumab-lzsg）是Novimmune SA公司研制的一款IFN-γ抗体，2018年11月，该药在美国被FDA批准，用于难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）儿童（新生儿及以上）和成人患者的治疗，商品名为Gamifant。
依帕伐单抗获批是基于一项全球性、多中心、开放标签、单臂关键性II/III期研究（NCT01818492）的数据。该研究入组34例原发性HLH患者，其中有79.4%（n=27/34）的患者经基因检测诊断为原发性HLH，而难治性队列中有81.5%（n=22/27）为原发性HLH。研究中依帕伐单抗与地塞米松同时用药，其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐。
结果显示：（1）整个研究患者组（n=34）中，治疗结束时的总缓解率为64.7%（n=22/34，p=0.0031）、达到缓解的中位时间为8.0天、累计缓解时间占治疗时间的75.7%、有64.7%的患者（n=22/34）继续接受了造血干细胞移植、患者移植后的存活率为90.9%（n=20/22）；（2）难治性队列（n=27）中，治疗结束时的总缓解率为63.0%（n=17/27，p=0.0134）、达到缓解的中位时间为8.0天、累计缓解时间占治疗时间的75.4%、有70.4%的患者（n=19/27）继续接受了造血干细胞移植、患者移植后的存活率为89.5%（n=17/19）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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