普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)治疗难治慢性粒细胞白血病（CML）和携带Thr315Ile突变的CML患者有效。7月在线发表于《The Lancet Haematology》的一项研究旨在研究普纳替尼作为一线疗法治疗慢性期CML的有效性和安全性。
一项单臂，2期试验，试验纳入早期（6个月）慢性期CML患者，每天口服普纳替尼一次。2013年7月25日之前纳入的患者初始剂量为45mg/天；由于耐受性问题而降低剂量，之后纳入的患者初始剂量为30mg/天。2013年10月6日由于血管并发症被美国FDA警告之后，研究者开始让所有患者服用阿司匹林81mg/天，并降低帕纳替尼剂量至30mg或15mg/天。主要终点是6个月时达到完全细胞遗传学缓解的患者比例。
该研究共纳入51名患者。中位随访20.9个月（14.9-25.2）。43名患者初始剂量为45mg/天；8名患者的初始剂量为30mg/天。43/46（94%）名可评估患者在6个月时达到完全细胞遗传学缓解。
新诊断的慢性期CML患者对普纳替尼反应良好，大多数患者达到了完全细胞遗传学缓解。接受普纳替尼治疗的患者需要剂量调整，大量监控并辅导血栓栓塞事件。但是，由于血管栓塞事件和替代疗法的可用性，应当首先考虑其它药物作为一线疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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