艾曲波帕其实是一种血小板生成素受体激动剂，一般通过口服给药。服用后可刺激造血干细胞的增殖、分化，促进免疫耐受，调节免疫系统，减少干扰素的抑制作用。对于长期输血有“铁过载”症状的再障患者来说，艾曲波帕还有铁清除的效果。
研究是一项单盲、随机、对照性2期试验，纳入了低危或MDS国际预后评分中危-1、血小板计数低于30×109、年龄至少18岁、对替代药物难治或不适用或治疗后复发的患者。按照2：1，患者被随机分配至艾曲波帕组（50 mg~300 mg）或安慰剂组，至少治疗24周或直至疾病进展。该研究的第1阶段的主要研究终点是治疗24周内达到血小板缓解的患者比例以及安全性。
该研究的第1阶段共纳入90例患者，中位随访期为11周。艾曲波帕组中，28/59（47%）名患者发生了血小板缓解，而安慰剂组中有1/31（3%）的患者发生了血小板缓解。随访期间，21名例患者发生了至少1次严重出血事件（WHO出血评分≥2），安慰剂组中出血患者的比例远高于艾曲波帕组（42%vs 14%）。艾曲波帕组有27（46%）名患者发生了52个3~4级不良反应，而安慰剂组有5名（16%）患者发生了9个不良事件；7/59（12%）名患者发生了急性髓系白血病转化或疾病进展与，而安慰剂组为5/31（16%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 艾曲波帕 https://www.kangbixing.com/bxyw/aqbp/
添加康必行顾问，想问就问
