肝小静脉闭塞病/肝窦阻塞综合征是一种罕见且危及生命的肝脏疾病，临床表现为体重迅速增加、腹水、疼痛性肝肿大和黄疸。
2013年10月18日，去纤苷获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市;
2016年3月30日，去纤苷再获美国FDA批准上市，商品名为Defitelio，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD，同时它也是首个获得FDA批准用于重度肝脏VOD患者的疗法。
目前SOS/VOD仍然缺乏有效的治疗措施，去纤苷（Defitelio）是目前唯一被证实在SOS/VOD的治疗及预防中有效的药物。该药是提取自猪肠黏膜的一种单链多聚脱氧核苷酸复合物。
FDA的批准是基于3项临床试验，显示了其在528例HSCT后严重肝脏VOD和肝脏或肾脏异常患者中的治疗获益。
第一项3期前瞻性试验，旨在评估去纤苷在134例肝VOD和多器官衰竭患者中的疗效和安全性。第二项研究是一项2期、剂量探索试验，评估了去纤苷在HSCT后出现肝脏VOD和多器官功能障碍的成人和儿童患者中的疗效。第三项研究是在351例HSCT后肝VOD和肾或肺功能障碍的成人和儿童患者中进行的扩大用药分析，这些患者每6小时输注6.25 mg/kg去纤苷。
3项临床试验中，去纤苷最常见(≥10%)的任何级别不良反应为低血压(37%)、腹泻(24%)、呕吐(18%)、恶心(16%)和鼻出血(14%)。最常见的严重不良事件为低血压(7%)和肺泡出血(11%)。下表列出了3%患者发生的4级或5级不良事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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