帕唑帕尼是酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，适用于为治疗晚期肾细胞癌患者。靶点涵盖VEGFR1、VEGFR2、VEGFR3及PDGFRα及β、FGFR13、Kit、ItK、Lck等。这些靶点与肿瘤病理血管的生成、肿瘤的生长及肿瘤的进展密切相关。

　　DESMOPAZ是一项非对比、随机、开放、多中心二期研究，从法国肉瘤协作组12个研究中心招募患者。主要研究终点为6个月未出现疾病进展的患者比例，次要研究终点为安全性、最佳疗效、1年和2年的PFS率、OS和生活质量。

　　2012年12月4日至2017年8月18日，共72例患者参与随机。在随机后，甲氨蝶呤联合长春花碱组2例患者排除本研究（1例要求出组，1例既往接受过帕唑帕尼治疗），最终70例患者接受治疗。入组患者的中位年龄为40岁，2/3为女性。总体人群中，3/4的患者既往接受过系统性治疗，中位治疗线数为一线。

　　患者的中位随访时间为23.4个月，帕唑帕尼组和甲氨蝶呤联合长春花碱组分别有52%（25/48）和23%（5/22）的患者完成了1年治疗。治疗终止的主要原因为疾病进展（两组分别为13%和27%）、不可耐受的毒性（8%和23%）和其他原因（2%和14%）。8例患者在治疗进展后接受交叉治疗：帕唑帕尼组2例交叉接受甲氨蝶呤联合长春花碱；甲氨蝶呤联合长春花碱组6例交叉接受帕唑帕尼治疗。4例患者无法进行疗效评估，最终66例患者纳入疗效分析：帕唑帕尼组中最初入组的43例可评估患者中，36例患者在6个月时仍未出现进展，6个月的无进展率为83.7%；甲氨蝶呤联合长春花碱组中6个月的无进展率为45.0%。两组的中位PFS均尚未达到。帕唑帕尼组1年和2年的PFS率分别为85.6%和67.2%；甲氨蝶呤联合长春花碱组均为79.0%。

　　在硬纤维瘤这类罕见的肿瘤中进行随机临床研究是非常具有挑战的，DESMOPAZ研究是第一项在确认进展的硬纤维瘤患者中进行的非对比的随机研究，3/4的入组患者既往接受过系统性治疗且在治疗6个月内出现疾病进展。本研究结果显示，患者接受帕唑帕尼治疗，6个月的未进展率为83.7%，研究达到主要终点。这一研究结果证实，帕唑帕尼用于进展型硬纤维瘤显示出一定的临床疗效，可以考虑作为这类罕见疾病的治疗选择。

　　硬纤维瘤是一类罕见、局部侵袭性肿瘤，关于这类患者的系统性治疗方案非常有限，甲氨蝶呤联合长春花碱化疗是唯一一个经过临床试验验证的方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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