毛细胞白血病是一种惰性的B细胞恶性肿瘤，其临床表现包括全血细胞减少和脾大，几乎所有的患者均具有BRAF V600E突变。包括克拉屈滨和喷司他丁在内的嘌呤类似物是毛细胞白血病的首选一线治疗，并可使大部分患者取得持续缓解。但超过半数的患者会出现疾病复发，对于难治复发的患者，治疗存在一定难度。

　　威罗菲尼选择性抑制BRAF V600E，可以用于难治复发毛细胞白血病，但单药威罗菲尼疗效不持久。

　　因此，来自意大利的研究人员设计了一项II临床研究（HCL-PG03研究），该研究使用利妥昔单抗联合威罗菲尼治疗难治复发HCL，试图提高治疗缓解深度和缓解时间。该研究的结果发表在最新的英格兰医学杂志上。

　　研究纳入具有BRAF V600E突变的HCL患者，患者首先接受2个疗程的诱导治疗，每个疗程包含4周的威罗菲尼，同时在第1天和第15天使用利妥昔单抗，随后休息两周，并进行疗效评价（包括骨髓活检），第二疗程结束后进行每两周一次的4个疗程的利妥昔单抗巩固。治疗后疗效评估在最后一次利妥昔单抗结束后4周进行。本研究的主要研究终点是治疗完成后的CR率，其他的研究终点包括：至反应时间（time-to-response），MRD状态以及生存等。

　　该项研究的结果证实，威罗菲尼联合利妥昔单抗对于难治复发HCL是一种治疗时程短且安全的方案，其可使大部分的难治复发HCL取得持久的CR。跟历史对照相比，利妥昔单抗的添加大大提高了治疗的CR率（35%vs.≥87%），并且显著缩短了取得CR的时间（8周vs.4周）。原有的威罗菲尼的使用时间也由16-18周缩短至8周，并且患者可以完成高剂量的服药（中位：92%）。在取得CR的患者中65%的患者取得了MRD阴性，值得一提的是，在前期研究中，接受威罗菲尼单药治疗的患者中无患者取得了MRD的阴性。

　　该项研究表明，威罗菲尼联合利妥昔单抗是治疗嘌呤类似物治疗失败的HCL的一种短程高效低毒的无化疗方案。由于其无骨髓抑制作用，因此可以作为化疗存在禁忌的HCL患者的理想选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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