瑞戈非尼是一种口服多激酶抑制剂，其靶向参与肿瘤生长和进展的各种激酶-血管发生，肿瘤发生和肿瘤微环境。瑞戈非尼是激酶抑制剂，可阻断多种促进肿瘤生长的酶，其中包括血管上皮生长因子通路，此前已获得FDA批准用于对既往治疗失去应答的转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤。瑞戈非尼治疗HCC的适应证还获得了孤儿药认定。2017年4月28日，美国FDA扩大了瑞戈非尼（regorafenib；商品名Stivarga）的治疗适应证，允许其用于接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。这是十年间FDA批准的第一个治疗肝癌的药物。
一项世界级多中心的临床研究，纳入了使用索拉非尼治疗期间出现病情继续发展的患者，患者来自于全球世界各地共573位。其中我国患者156位。一组瑞戈非尼，一组安慰剂，两组对比治疗。
结果显示，瑞戈非尼降低患者死亡风险37%，显著改善无进展生存和肿瘤进展时间，该组患者拥有较高的缓解率和疾病空置率，其疾病控制率是另一组的两倍。
瑞戈非尼的常见副作用包括疼痛（胃肠痛和腹痛）、手足皮肤反应、疲劳、腹泻、食欲下降、高血压、感染、发声困难、高胆红素血症、发热、口腔黏膜炎、体重下降、皮疹和恶心。瑞戈非尼还与以下严重事件风险有关：肝损伤、感染、出血、胃肠穿孔、皮肤损伤、高血压、心肌缺血和心肌梗死、一过性脑水肿（可逆性后部白质脑病综合征）和损伤修复并发症。妊娠或哺乳期妇女不应服用瑞戈非尼，因其可能有损胎儿和新生儿发育。服用瑞戈非尼者在用药期间和最后一次服药后两个月内应采取有效的避孕措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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