IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。

　　艾伏尼布是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。2018 年 7 月，美国FDA 批准艾伏尼布上市，用于治疗复发性或难治性（R/R） IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者。2019年5月，美国FDA批准了艾伏尼布的补充新药申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的新诊断IDH1基因突变的AML患者。近年发现有30%的肝内胆管癌与IDH基因突变有关。此前一直没有任何获批用于IDH1突变的胆管癌的治疗药物，并且对这部分患者来说采用单独化疗方案的手段和疗效也非常有限。

　　2021年8月26日，美国FDA批准了艾伏尼布的扩展适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。艾伏尼布是首个获批用于治疗IDH1突变的晚期胆管癌的靶向疗法。

　　一项ClarIDHy的随机3期临床试验显示，艾伏尼布将患者的疾病进展和死亡风险降低了63％，试验中被随机分配到艾伏尼布组的患者有32％和22％的患者在6个月和12个月时保持无进展或死亡，而对照组安慰剂组数值为0。值得一提的是，研究还显示了艾伏尼布组和安慰剂组的中位总生存期分别为10.3个月和7.5个月。明显改善了患者的总生存期。另外，需要注意的是，该试验患者的总生存期差异没有达到统计学显著标准，主要归因于临床规定随机分配到安慰剂组的患者有70.5％（很高比例）的患者随着疾病进展可以转入治疗组。

　　艾伏尼布的获批将为IDH1突变胆管癌患者带来更多的选择和希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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