艾曲波帕是一种血小板受体激动剂，服用后可促进血小板生成。

　　2014年2月3日，葛兰素史克宣布，FDA授予艾曲波帕突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血(SAA)患者的血细胞减少。

　　在一项单臂、单中心、开放标签的研究ETB115AUS28T（NCT00922883）中评估艾曲波帕的安全性和有效性。试验共入组43例严重再生障碍性贫血患者，他们接受过至少一次免疫抑制治疗，血小板计数小于或等于30×10^9/L。

　　艾曲波帕的初始剂量为50mg，每日一次，持续两周，并在两周内逐渐增加，最高剂量为150mg，每日一次。

　　通过治疗12周后的血液学反应评估艾曲波帕在本研究中的疗效。血液学反应被定义为满足以下1项或1项以上标准：

　　1)血小板计数增加到基线（20×10^9/L）以上，或稳定的血小板计数与输血无关至少8周；

　　2)血红蛋白增加超过1.5 g/dL，或连续8周输血量减少大于或等于4个单位；

　　3)ANC增长100%或大于0.5 x 10^9/L。如果没有观察到血液反应，艾曲波帕在16周后停用。

　　入组患者的人群特征为：中位年龄45岁，56%为男性。基线时，中位血小板数为20×10^9/L，血红蛋白为8.4 g/dL,ANC为0.58×10^9/L，绝对网织红细胞数为24.3×10^9/L。

　　86%的患者依赖红细胞输血，91%的患者依赖血小板输血。大多数患者(84%)之前接受过至少2种免疫抑制治疗。3例患者在基线时出现细胞遗传学异常。

　　试验结果表明，所有患者的反应率为40%，中位反应持续时间为NR（not reached未达到）。

　　艾曲波帕最常见的不良反应有：恶心（33%）、疲劳（28%）、咳嗽（23%）、腹泻（21%）、头痛（21%）、肢体疼痛（19%）、发热（14%）、头晕（14%）、口咽痛（14%）、腹痛（12%）、肌肉痉挛（12%）、转氨酶增加（12%）、关节痛（12%）、流鼻涕（12%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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