阿伐普替尼是一种强效和选择性KIT D816V抑制剂，基于两项单臂试验，I期EXPLORER (NCT02561988) 和II期 PATHFINDER (NCT03580655) 试验，在美国获批用于治疗患有AdvSM的成人。最近的几篇报道进一步分析了与其他治疗相比，阿伐普替尼治疗AdvSM的有效性。

　　在6个研究地点（4个欧洲，2个美国）进行了一项多中心、全球、观察性、回顾性图表审查研究，以识别和收集接受BAT的AdvSM患者的数据。使用类似于EXPLORER 和PATHFINDER试验的纳入/排除标准纳入SM-AHN患者。接受BAT治疗的患者可以为分析提供多线治疗 (LOT) 的数据；这些数据与来自EXPLORER和PATHFINDER试验的患者数据进行了比较。OS的定义为从阿伐普替尼或BAT治疗开始到任何原因死亡的时间，如果患者仍活着，则在最后一次随访日期对患者进行审查。使用Kaplan-Meier分析评估OS。治疗加权逆概率 (IPTW) 用于调整治疗组之间关键变量的差异，包括年龄、性别、区域、贫血、血小板减少症、白细胞计数、皮肤受累、先前治疗的数量和类型、体能状态、血清类胰蛋白酶水平，以及SRSF2/ASXL1/RUNX1突变的存在。使用IPTW加权Cox比例风险模型，调整加权后仍然不平衡的变量，并比较治疗组之间的OS。该分析纳入了119名接受阿伐普替尼治疗和83名接受BAT治疗的SM-AHN患者（后者提供了121个LOT的数据）。阿伐普替尼和 BAT队列的中位（范围）年龄分别为70（45-88）和71（38-88）岁，分别有61%和76%的男性。58%的阿伐普替尼组患者和44%的BAT组患者在先前接受了全身治疗。在阿伐普替尼组中， 76%的患者（来自两项试验中）治疗剂量≤200mg，24%的患者（均来自EXPLORER）治疗剂量≥300mg。BAT患者最常接受酪氨酸激酶抑制剂（73/121，60%）或细胞减灭疗法（46/121，38%）。

　　阿伐普替尼和BAT队列平均随访时间分别为17.6个月和18.1个月，分别有29人（24%）和56人（68%）死亡。阿伐普替尼的中位OS为46.9个月（95% CI：44.9，不可估计），BAT为 18.0个月（95% CI：13.0, 26.8）。阿伐普替尼组IPTW调整中位OS为46.9个月（95% CI：21.4, 49.0），BAT为19.5个月（95% CI：13.0, 32.2）。加权Cox分析显示，与BAT相比，阿伐普替尼组的OS显着改善（风险比 [95% CI]：0.42 [0.24, 0.74]；P<0.001）。

　　因此该分析的结果表明，与BAT治疗相比，临床试验中接受阿伐普替尼治疗的SM-AHN患者OS显著延长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)对系统性肥大细胞增多症有何效果？

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