达沙替尼是一个多激酶抑制剂，抑制包括Bcr/ABL，Src，AXL,VEGFR1/2，c-kit，ephrin，FGFR，PDGFR等激酶。

　　达沙替尼已被批准用于治疗慢性髓细胞白血病和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病，国内获批的适应证仅为慢性髓细胞白血病，美国FDA还批准了费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病适应证。

　　CA180-226是一项II期，开放标签，非随机，多中心试验（ClinicalTrials.gov注册号:NCT00777036）。以进一步评估达沙替尼片剂和口服悬浮液（PFOS）制剂粉末在儿童CML-CP患者中的安全性和疗效。

　　年龄<18岁的患者非随机分配进入3个队列：（1）对伊马替尼耐药/不耐受的CML-CP，每日一次接受达沙替尼片60 mg/m2；（2）CML-AP/BP或Ph+ALL的患者，每日一次接受达沙替尼片80mg/m2；（3）新诊断的CML-CP，每天一次接受达沙替尼片60 mg/m2或每日一次PFOS 72 mg/m2，为期12个月；然后允许患者转换成片剂。

　　本研究对于3个队列分别设置了主要研究终点：（1）对于伊马替尼耐药或不耐受的CML-CP队列，主要终点为主要细胞遗传学反应（Major cytogenetic response，MCyR）；（2）对于CML-AP/BP或Ph+ALL队列，主要终点为完全血液学反应（Complete hematologic response，CHR）；3）对于新诊断的CML-CP队列，主要终点为完全细胞遗传学反应（Complete cytogenetic response，CCyR）。次要研究终点包括安全性评估和最佳细胞遗传学和血液学反应评估，反应时间和持续时间，无病生存期（DFS），无进展生存期（PFS），总生存期（OS），完整分子反应期（CMR）和主要分子反应（MMR）。

　　12个月时伊马替尼耐药/不耐受队列的MMR为41％，CMR为7％，到24个月时，MMR为55％，CMR为17％。新诊断队列MMR和CMR在12个月和24个月分别为52％和8％、70％，21％。48个月的无进展生存期伊马替尼耐药/不耐受队列和新诊断队列分别为78％和93％，所有队列中均尚未达到中位PFS和中位OS。

　　在儿童CML-CP患者中未发现胸水，心包积液，肺水肿，肺动脉高压或与达沙替尼相关的肺动脉高压。对17名患有CML-AP/BP或Ph+ALL的儿科患者进行安全性评估与已发现的Ph+白血病成人患者的安全性相一致。

　　这项针对慢性粒细胞白血病慢性期（Chronic myeloid leukemia in chronic-phase，CML-CP）儿童最大的前瞻性、II期、非随机、开放标签的临床试验中，结果证明达沙替尼是安全有效的儿科CML-CP治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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