肾上腺皮质癌(Adrenocortical carcinoma,ACC)是罕见的内分泌恶性肿瘤，预后较差。手术完全切除是目前首选治疗方法，手术方式包括开放性肾上腺切除术和腹腔镜肾上腺切除术。但由于肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去手术机会，只能采用米托坦单用或与细胞毒性药物联用的治疗方案，效果并不理想。随着对肾上腺皮质癌发生发展机制研究的不断加深，靶向治疗显现出了巨大的发展潜力，已成为目前研究的热点。米托坦是唯一被NCCN指南批准的可用于肾上腺皮质癌术后防复发孤儿药。

　　米托坦（Lysodren/mitotane）于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2004年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。米托坦（Lysodren,mitotane）原由美国施贵宝公司（Bristol Myers Squibb SpA）生产，后转让至欧洲法国HRA公司生产。

　　关于肾上腺皮质癌：

　　肾上腺皮质癌（adrenocortical carcinoma,ACC）是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤，发病率极低（约(0.5～2)/100万），恶性程度高，病情进展快，易局部转移，患者中位生存时间约为3～4年。在年龄分布上，肾上腺皮质癌有两个高发年龄段，一是小于5岁的幼儿，二是40-69岁年龄段的成年人。肾上腺皮质癌发病率无明显性别差异，男女发病比例约为1:1.3，主要由于特异性TP53基因种系突变（R337H）。手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。

　　一项临床研究显示，米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月；在该方案治疗有效的患者中，肿瘤无进展时间达到了18.2个月，总生存时间将近4年（47.7个月），其中，有19.4%的患者其无进展时间超过2年，近10%的患者无进展时间超过5年；有48.6%的患者其总生存时间超过2年，14%的患者总生存时间超过5年，较其它方案的治疗效果有显著提高。

　　米托坦（Lysodren/mitotane）用法与用量

　　对肾腺瘤患者推荐的治疗方案是开始每天分3或4次共服2～6克，剂量通常是逐渐增加到9克到10克每一天。如果出现严重的副作用，应减少服用剂量至患者最大耐受量。如果患者可以耐受更高的剂量和出现可能的改善临床反应，剂量应增加，直到不良反应干扰。经验表明，最大耐受剂量（MTD）范围从2克到16克/天，但通常是9克到10克每一天。用于研究的最高剂量是18克到19克每一天。

　　治疗应在医院指导下进行，直到稳定的给药方案。

　　治疗应持续进行，直到观察到临床改善。如果明显发生维持临床状态或转移性病变增长放缓，可以考虑为临床改善。

　　如果最大耐受剂量服用3个月后没有出现临床改善的情况，通常被认为是一项临床失败。然而，10%患者表现出可测量的反应需要服用3个月以上的最大耐受剂量。早期诊断和治疗及时发挥积极的临床反应的可能表现为：临床显示肿瘤缩小；减少疼痛、虚弱或厌食；减少由于过多的激素产生的迹象或症状。

　　很多患者会进行间歇性治疗，即病情严重时才启动治疗，这样的患者往往在第三或第四次这样的疗程后对治疗不再有积极反应。积累至今的经验表明，连续服用最大剂量米托坦片剂是最好的治疗方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE)能否辅助治疗肾上腺皮质癌？

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