培米替尼(pemigatinib)作为全球首个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物问世,给胆管癌患者带来新的希望。
胆管癌是一种恶性的胆管上皮性肿瘤,预后较差,也可能发生在肝内或肝外,最常见的为肝内胆管癌。
在2021年美国临床肿瘤学会中,培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。入组的146名患者给予初始剂量为13.5 mg的培米替尼治疗,21天为一个周期,给药2周,停药1周。
在2017年1月至2019年3月期间,培米替尼的临床研究共纳入了146名患者。其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排;20名患者有其他形式的FGF/FGFR突变;18名患者没有FGF/FGFR突变。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系统治疗且病情进展。中位随访的时间为17.8个月。
38名存在FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者肿瘤病灶显著缩小,缩小比例超过了30%,达到了临床部分缓解。治疗应答率为35.5%。
存在FGFR2融合突变或重排突变的胆管癌患者,中位无进展生存期为7.2个月,显著优于非FGFR2融合和重排的胆管癌患者。基于以上数据,美国FDA规定,使用培米替尼治疗胆管癌之前,必须进行FGFR2基因的融合或重排突变检测。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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