吉妥珠单抗是一种实验性抗体药物偶联物（ADC），由细胞毒性制剂卡奇霉素（calicheamicin）和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。CD33是一种抗原蛋白，表达于超过90%的AML患者的成髓细胞（myeloblast）的表面。当吉妥珠单抗结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内，释放出卡奇霉素导致细胞死亡。

　　在2017年，吉妥珠单抗获得批准,用于治疗成人新确诊的髓系细胞分化抗原（CD33）阳性的急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML），≥2岁儿童和成人的复发难治性髓系细胞分化抗原（CD33）阳性的AML。

　　批准基于以下三项临床试验研究：ALFA-0701、AML-19、MyloFrance-1。

　　ALFA-0701是一项多中心、随机、开放标签的临床3期试验，共纳入271名CD33阳性的、新确诊的AML成人患者，患者随机分配到吉妥珠单抗®联合治疗组和单用化疗组，主要终点是无事件生存期（EFS）。

　　结果显示，吉妥珠单抗联合治疗组的EFS为17.3个月，而单用化疗组EFS为9.5个月。

　　AML-19是一项多中心、随机、开放标签的临床3期试验，对比单药吉妥珠单抗治疗与最佳治疗支持（BSC）的效果差异，研究在不能耐受其他AML治疗方法的、60岁以上的老年患者中进行。

　　研究显示，接受吉妥珠单抗治疗患者的中位总生存期（OS）为4.9个月，而接受BSC的患者的中位OS为3.6个月。

　　MyloFrance-1是一项单臂、开放标签的临床2期试验，研究在57例首次复发的成年患者中展开。临床试验显示，15例患者达到完全缓解（CR），中位无复发生存期（RFS）为11.6个月。

　　常见副作用包括：发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板减少症、口腔炎、便秘、皮疹、头痛、肝功能测试升高和中性粒细胞减少症。严重副作用包括：低血细胞计数、感染、肝脏损伤、肝静脉闭塞症、输液相关反应和严重出血。

　　研究数据证明了，吉妥珠单抗虽存在一定的治疗风险，但生存获益更高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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