一项多中心回顾性研究，收集了2006年1月至2019年12月国内43家医院0-19岁诊断CML慢性期（CML-CP）并以伊马替尼作为一线治疗的未成年患者和北京大学人民医院血液科成人患者的临床资料。本研究共纳入982例0-83岁CML-CP患者，重点关注儿童、青少年患者的临床特点、治疗反应和结局，及其与成人患者的差异。

　　按诊断时年龄，将982例CML-CP患者分为五组：组1（儿童组，女孩0-8岁和男孩0-10岁，n=135，13.7%)、组2（青少年组，9-19岁女孩和10-19岁男孩，n=189，19.2%)、组3（20-39岁成人，n=305，31.1%）、组4（40-59岁，n=270，27.5%）、组5（＞60岁，n=83，8.5%)。未成年组（组1和组2）的中位年龄为11岁（范围0-19岁），伊马替尼的中位初始剂量分别为：儿童组273mg/m2/d(范围100-384mg/m2/d)，青少年组255mg/m2/d(范围154-388 mg/m2/d)，成人组400mg/d(组3-5)。

　　（1）未成年组vs.成人组

　　与成人CML相比，儿童和青少年CML更具有侵袭性的临床特征。与成人组相比，未成年组（儿童组、青少年组）存在更高的WBC计数（P＜0.001）和PLT计数（P＜0.001）、更高的脾肿大比例（P＜0.001）、更低的Hb水平（P＜0.001）和外周血嗜碱性粒细胞比例（P＜0.001）等特征

　　（2）儿童组vs.青少组

　　与儿童组相比，青少年组WBC计数（P=0.033）和外周血中嗜碱性粒细胞比例（P=0.002）更高，脾肿大比例（P=0.004）更高。

　　完全血液学反应（CHR）：3个月时，5组间无显著差异。早期治疗反应：3个月时，儿童组和青少年组的最佳反应率显著低于成人组(P=0.021),但儿童组和青少年组之间无显著差异（P=0.440）。细胞遗传学和分子学反应：随访期内，儿童组4年CCyR（99.0%vs.96.4%vs.97.5%vs.93.4%vs.92.2%，P＜0.001)和MR4.5（50.5%vs.38.0%vs.34.5%vs.44.1%vs.32.5%，P＜0.001)。

　　无治疗失败生存（FFS）：与成人组相比，4年FFS率儿童组最高、青少年组最低(83.7%vs.71.5%vs.77.6%vs.79.8%vs.68.8%，P=0.017)。无疾病进展生存（PFS）：5组间无显著差异。总生存（OS）：组5（＞60岁）显著低于其他组（100%vs.98.2%vs.97.4%vs.98.1%vs.92.3%，P=0.049）

　　本研究显示，尽管儿童和青少年CML-CP患者在诊断时表现出更具侵袭性的临床特征，但伊马替尼治疗反应优于成人，青少年有较差的无治疗失败生存。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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