2022年9月21日，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准赛尔帕替尼selpercatinib (Retevmo, Eli Lilly and Company)用于在先前全身治疗中或之后进展或没有令人满意的替代治疗方案的局部晚期或转移性实体瘤患者，这些患者存在转染过程中基因融合重排列(RET)。

　　LIBRETTO-001 (NCT03157128)是一项多中心、开放标签、多队列研究，评估了41例在既往全身治疗后或治疗后病情进展或无满意替代治疗方案的RET融合阳性肿瘤(非小细胞肺癌和甲状腺癌除外)患者的疗效。在产品标签中已经描述的同一研究中登记的343例RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌患者的数据支持了疗效评估。患者接受赛尔帕替尼直到疾病进展或不可接受的毒性。

　　主要疗效指标是由盲法独立评审委员会确定的总有效率(ORR)和反应持续时间(DoR)。在41例可评估患者中，ORR为44%(95%置信区间[CI] 28,60)， DoR为24.5个月(95% CI 9.2，不可估计)。有反应的肿瘤类型包括胰腺癌、结直肠癌、唾液腺癌、未知原发癌、乳腺、软组织肉瘤、支气管类癌、卵巢、小肠和胆管癌。

　　患者的中位年龄为50岁(范围21 - 85岁)。选定的人口统计数据如下:54%的女性;68%白人，24%亚洲人，4.9%黑人;拉丁美洲裔7%;95%的ECOG性能状态为0或1;95%的人患有转移性疾病。37例患者(90%)之前接受过全身治疗(中位数为2[范围，0-9];32%的人接受了3个或3个以上)。最常见的癌症是胰腺癌(27%)，结肠直肠癌(24%)，唾液腺癌(10%)和不明原发癌(7%)。97.6%的NGS患者和2.4%的FISH患者检测到RET融合阳性。

　　患者最常见的不良反应(≥25%)为水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。

　　基于体重的赛尔帕替尼推荐剂量为:少于50公斤:每日两次，口服120毫克；50公斤或以上:每日两次，口服160毫克。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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